今日，NeuroSense Therapeutics公布其主打项目PrimeC用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的PARADIGM临床2b期试验的额外积极数据。分析显示，PrimeC能显著改善ALS患者的生活质量和无并发症生存，且对减缓疾病进展展现统计学显著效果。该试验持续进行中，神经丝生物标志物结果预计将在今年第一季度公布。

PARADIGM试验为一项为期6个月的双盲2b期试验，该试验的次要临床疗效终点包括生活质量和生存率。与之前报道的结果一致，PrimeC对患者生活质量的各个方面（包括心理和身体健康）显示出具有临床意义的影响。此外，生存分析显示PrimeC可能减轻患者的疾病进展和负担。与安慰剂相比，接受PrimeC治疗患者的无并发症生存率提高，将ALS疾病并发症或死亡风险降低达53%。这些生存分析观察从受试者自随机分组到因任何原因死亡的时间，或因ALS相关并发症或疾病进展而导致住院的时间。

NeuroSense于去年12月公布PARADIGM试验在68名受试者中获得积极的顶线结果。分析显示试验达到了安全性和耐受性的主要终点。通过黄金标准ALS追踪测量分析，与安慰剂相比，PrimeC显著减缓患者疾病进展达37.4%（p=0.03）

ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。根据NeuroSense公司网站提供的信息，PrimeC是由两种美国FDA已经批准的药物环丙沙星和塞来昔布构成的创新组合配方，通过调节microRNA合成、减少神经炎症和调节铁积累来治疗ALS。在基于ALS斑马鱼模型的临床前研究中，PrimeC展示了显著的疗效：使用PrimeC可以显著改善ALS斑马鱼模型的运动能力，并恢复运动神经元、神经肌肉接头结构和小胶质细胞的形态。