2月4日,CDE网站显示,强生的AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液拟纳入突破性疗法,治疗确诊为RPGR致病性变异相关X连锁型视网膜色素变性(RPGR-XLRP)的患者。
AAV5-hRKp.RPGR(JNJ-5340,botaretigene sparoparvovec)是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗药物,旨在治疗由眼特异性RPGR基因的开放阅读框15(RPGR ORF15)变异引起的XLRP,目前正在开展治疗X连锁视网膜色素变性的III期临床试验。
2019年,强生与MeiraGTx签署合作开发遗传性眼病基因疗法,包括JNJ-5340,以及另两款治疗全色盲的基因治疗药物JNJ-5288和JNJ-5301。2023年底,强生收购了botaretigene sparoparvovec的研发权益,总交易金额高达4.15亿美元。
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