默沙东（MSD）公司今日公布了重磅PD-1抑制剂Keytruda作为辅助疗法，治疗高风险局部肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）和局部晚期可切除尿路上皮癌的3期临床试验AMBASSADOR的研究结果。该试验达到主要终点之一，显著改善患者的无病生存期（DFS）。

在首次预定的中期分析中，中位随访时间为22.3个月，在接受手术治疗的患者中，Keytruda组与术后观察组相比，将疾病复发或死亡风险降低31%（HR=0.69，[95% CI，0.54-0.87]；p=0.001）。Keytruda的中位DFS为29.0个月（95% CI，21.8-不可评估），而观察组为14.0个月（95% CI，9.7-20.20），DFS延长了15个月。这些DFS结果在所有PD-L1表达水平的患者中均保持一致。

该研究的另一个主要终点总生存期（OS）在此次中期分析时未达到统计学显著性，在中位随访时间为36.9个月时，Keytruda组的中位OS为50.9个月（95% CI，43.8-NE），而观察组为55.8个月（95% CI，53.3-NE）。试验将继续进行，直至数据成熟。值得注意的是，观察组中有76名患者（22%）在发生DFS事件后接受了免疫检查点抑制剂治疗。

Keytruda是默沙东公司开发的重磅抗PD-1疗法，它通过阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用，激活T淋巴细胞，增强人体免疫系统发现和消灭癌细胞的能力。

膀胱癌在2023年全球范围内，约有57.3万新发病例。尿路上皮癌最常起源于膀胱内部的细胞，约占膀胱癌病例的90%。除膀胱外，尿路上皮癌可发生于尿路的其他部位，包括输尿管和肾盂。肌层浸润性膀胱癌是已扩散到膀胱壁深层肌肉的膀胱癌，局部晚期尿路上皮癌是开始于尿路上皮细胞并已从起始处扩散到附近组织或淋巴结的癌症。尽管进行了手术，但高达50%的膀胱癌患者在12个月内出现复发。