Agios Pharmaceuticals今日宣布，其口服疗法mitapivat在治疗成年非输血依赖性（NTD）α或β地中海贫血患者的3期临床试验ENERGIZE中达到主要终点，显示出显著的血红蛋白应答。此外，它在两个关键性次要终点上也获得统计显著改善，这两个终点是与基线相比，FACIT-疲劳评分和血红蛋白浓度的变化。新闻稿指出，这款疗法有望成为治疗所有NTD地中海贫血患者的首款口服疗法。

3期临床试验ENERGIZE的主要亮点包括：

该研究成功招募了194名患者，其中130人接受每日两次100 mg的mitapivat治疗，64人接受安慰剂治疗。值得注意的是，mitapivat组的122名（93.8%）患者和安慰剂组的62名（96.9%）患者完成了为期24周的双盲阶段。

Mitapivat达到了血红蛋白应答的主要终点，定义为从第12周到第24周与基线相比平均血红蛋白水平的增加≥1 g/dL。与安慰剂相比，mitapivat组显示出统计学上的显著改善，mitapivat组有42.3%的患者实现了血红蛋白应答，而安慰剂组仅有1.6%（双侧p<0.0001）。

在为期24周的双盲阶段内，mitapivat和安慰剂组的不良事件发生率相当。mitapivat组有4名患者（3.1%）因不良事件而停止治疗，而安慰剂组则没有因不良事件停止治疗的患者。

Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂，它能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。2022年2月，美国FDA批准了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成为针对丙酮酸激酶缺乏症的首个疾病修正疗法。

Agios公司正在推进已完成患者招募的3期临床试验ENERGIZE-T，该研究聚焦于成年输血依赖型α或β地中海贫血患者。该公司预计在2024年中期公布这项为期48周的研究的顶线数据。在ENERGIZE-T研究结果公布后，Agios计划在2024年底之前，结合两项研究的所有数据，递交mitapivat治疗地中海贫血的监管申请。