2023年已近尾声。据统计，今年共有7款细胞和基因疗法迎来首次监管获批，创下新高。展望2024，还有9款CGT疗法有望获批。

整理如下：

药物名称：泽沃基奥仑赛（zevorcabtagene autoleucel）
研发公司：科济药业

泽沃基奥仑赛是一款全人抗自体BCMA CAR-T细胞治疗产品，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。2022年10月，泽沃基奥仑赛的上市申请获得NMPA受理，并被拟纳入优先审评。

药物名称：润达基奥仑赛注射液（拟定）
研发公司：恒润达生

12月14日，CDE官网公示，恒润达生的润达基奥仑赛注射液（拟定）申报上市获受理。据恒润达生早前招股书资料显示，该药靶点为CD19，其临床试验申请适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL），值得一提，此前该药已被纳入优先审评。

药物名称：Lifileucel
研发公司：Iovance

lifileucel（其他名称：LN-144，Contego）是一种含有肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的即时输注自体细胞治疗产品，在关键性Ⅱ期innovaTIL-01临床试验中显示出显著结果后，有望成为首个获批的TIL治疗药物。

药物名称：Afamitresgene autoleucel（afami-cel）
研发公司：Adaptimmune Therapeutics

艾基奥仑赛（afamitresgene autoleucel，afami-cel）是一种自体T细胞疗法，患者的T细胞被修饰表达为经改造以识别与MHC受体结合的黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）肽的T细胞受体（TCR）。患者接受白细胞除去术，以收集T细胞用于加工和生产艾基奥仑赛，然后在淋巴耗竭化疗后单次输注给药。如果获得批准，艾基奥仑赛将是首个用于实体瘤适应症的市售工程化T细胞疗法。

药物名称：CardiAMP
研发公司：BioCardia

CardiAMP是首个利用患者自身细胞治疗心衰的综合治疗手段，在治疗时首先需要对患者的骨髓细胞是否能用于治疗进行确认。然后通过一种专有的干细胞导管介入微创手术，将患者的自体骨髓干细胞输送到患者的心脏，从而刺激患者自身的愈合，实现治疗心衰。

药物名称：Fidanacogene elaparvovec
公司：辉瑞

fidanacogene elaparvovec（SPK-9001）是一种新型研究性基因疗法，含有经生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳和经密码子优化的高活性人凝血因子Ⅸ基因，一旦输注后，能够在患者体内持续产生内源性的因子IX，从而消除定期输注因子IX的需求。

药物名称：Marnetegragene autotemcel
研发公司：Rocket Pharma

基因疗法marnetegragene autotemcel（RP-L201）利用慢病毒载体进行基因改造的自体造血干细胞，能够使ITGB2基因正常表达。患者接受一种称为白消安（ busulfan）的化疗药物后，RP-L201被返回到患者体内，以去除现有的骨髓细胞，为RP-L201的生长腾出空间。RP-L201已获得FDA授予的再生医学高级治疗（RMAT）、罕见儿科和快速通道指定，在欧盟拥有PRIME和高级治疗药品（ATMP）指定，在这两个地区都拥有孤儿药指定。
在研管线

药物名称：Obecabtagene autoleucel
研发公司：Autolus Therapeutics

Obe-cel是Autolus公司的领先研究型嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗复发/难治性（r/r）成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。Obe-cel已获得美国食品和药物管理局（FDA）指定的 "孤儿药"、欧洲药品管理局（EMA）指定的 "孤儿医疗产品"、美国食品和药物管理局（FDA）指定的 "再生医学高级疗法"（RMAT）和欧洲药品管理局（EMA）指定的成人复发性/难治性B-ALL "优先药品"（PRIME）。

药物名称：Prademagene zamikeracel（pz-cel）
研发公司：Abeona Therapeutics Inc .

Pz-cel是一种在研自体细胞疗法，由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中，以实现正常的VII型胶原蛋白表达，并促进伤口愈合。此前，Pz-cel已被美国FDA授予再生医学高级疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。

参考资料：

各公司官网