12月25日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,诺和诺德(Novo Nordisk)递交了1类新药etavopivat的临床试验申请,并获得受理。
公开资料显示,Etavopivat是一种选择性丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,其适应症为镰状细胞病。该药物目前在海外正在开展一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心的II/III期临床试验,旨在评估其在镰状细胞病患者中的有效性和安全性。2022年9月,诺和诺德通过11亿美元收购Forma Therapeutics公司从而获得了这款产品。
根据诺和诺德官网,etavopivat正在被开发用于治疗镰状细胞贫血病(SCD)。据悉,SCD是一种遗传性血红蛋白病 ,因β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替,构成镰状血红蛋白,取代了正常血红蛋白。临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血从而导致器官组织损害。主要通过输血、药物治疗等方法进行治疗。尽管该病在治疗上有所进展,但大部分的患者仍受疼痛、终生失能、生活品质与预期寿命降低所苦。
在此前于海外开展的1期临床试验中,etavopivat已展现良好的耐受性,并显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象(VOC)症状与改善患者生活品质的潜力。
另外,etavopivat曾获得美国FDA授予的快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格,以及欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格。
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