美国 FDA 于 12 月 20 日定稿了两篇真实世界数据（RWD）指南，详细说明了申办人应如何在新药和生物制品申报中利用和提交 RWD。

一篇指南规定了将来自电子健康记录（EHR）等 RWD 来源的数据转换为 FDA 支持的新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）数据标准的建议，而另一篇指南则涉及使用使用登记注册数据作为监管申报中 RWD 的来源。

这两份指南文件都是作为 FDA 更加广泛的真实世界证据（RWE）计划的一部分发布的，也是《21 世纪医药法案》和《处方药使用者付费法案》中的要求。法案要求 FDA 评估如何利用 RWD 和 RWE 作为申报中监管批准的基础。

FDA 局长 Robert Califf 表示，“在这个拥有大量数字数据的快速发展的世界中，FDA 打算在数据质量、研究设计和分析领域帮助开发 RWD 和 RWE 的最佳方法。”

包含 RWD 的申报资料数据标准

关于 RWD 申报数据标准的定稿指南解决了将 RWD 映射到 FDA 支持的数据标准的注意事项。此类 RWD 可以包括电子健康记录（EHR）、医疗索赔数据、来自产品和疾病登记的数据、患者生成的数据以及从移动设备收集的数据。

定稿指南包含了对2021 年 10 月发布的草案版本的细微修改。指南解决了 RWD 标准化的挑战、RWD 管理流程以及将 RWD 映射到 FDA 数据标准的注意事项。这些标准包括临床数据交换标准联盟（CDISC）研究数据表格模型（SDTM）和分析数据模型（ADaM）。指南在附件中提供了一些如何将医疗保健数据映射到临床数据交换标准联盟（CDISC）术语的示例。

FDA 表示，其定稿版本考虑了公众提交的反馈意见。定稿版本引用了挑战 RWD 标准化的更多因素。这些挑战包括在研究中使用多个 RWD 来源的可能性，例如将电子健康记录和索赔数据结合起来，而另一个障碍是某些信息（例如，医生笔记）仅存在于非结构化文档中。还有一个挑战是申办人对研究中使用的数据源有不同程度的访问权限。

对指南的另一修订是增加了研究数据技术一致性指南（TCG），以补充研究数据指南，作为将 RWD 转换为 FDA 数据标准的额外资源。

使用登记数据支持监管决策

FDA 还定稿了有关使用注册登记（registry）数据以支持药物或生物制品安全性和有效性的监管决策的指南。指南解决了登记的适用性以及将登记链接到另一数据源（例如医疗索赔、电子病历和数字健康技术）时的注意事项。

与2021 年发布的指南草案版本相比，定稿指南的修订包括新的文本，指出提议使用登记数据支持监管决策的申办人有责任确保登记的属性支持相关且可靠的数据的收集，包括登记数据不受申办人管理的情况。

定稿指南还添加了文字，告知申办人制定计划来解决缺失的评价问题。例如，“登记机构应有计划向那些不与登记机构保持联系或难以联系的患者提供服务（例如，短信、电话、电子邮件、提供交通援助）。”