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行业新闻

传播速度加快，世卫组织提醒留意新冠变异株JN.1

12月19日，由于新冠病毒JN.1变异株传播速度加快，世界卫生组织将其单独列为“需要留意”的变异株。此前，它被列为同样“需要留意”的奥密克戎BA.2.86变异株的亚分支。

联合国网站19日报道称，截至本月16日，已有来自41个国家的7344份JN.1基因序列被上传至“全球共享流感数据倡议组织（GISAID）”：其中有1552份来自法国，占到20.1%；1072份来自美国，占到14.2%；934份来自新加坡，占到12.4%。

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企业动态

罗氏创新双抗在中国获批

12月18日，罗氏（Roche）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准法瑞西单抗用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。法瑞西单抗是一款双通路眼底创新治疗药物，专为眼内注射设计。据罗氏新闻稿介绍，法瑞西单抗此次获批主要依据两项全球性3期临床研究YOSEMITE和RHINE的积极结果。研究结果显示，法瑞西单抗负荷期治疗后可实现75%的患者无积液，两年数据显示约80%患者治疗间隔可延长至3-4个月，患者通过更少的注射针数获得了显著的治疗获益。中国亚群1年研究结果显示，个体化治疗组75%患者的给药间隔可达到12周及以上，50%患者可达到16周，安全性和耐受性总体数据与全球数据一致。

默沙东PD-1抑制剂在华获批第12个适应症

12月18日，默沙东（MSD）宣布，NMPA已批准其PD-1抑制剂帕博利珠单抗的新适应症上市，联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于局部晚期不可切除或转移性人表皮生长因子受体2（HER2）阴性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。根据新闻稿，这是帕博利珠单抗在中国获批的第12个适应症。KEYNOTE-859试验数据显示，在预定的总生存期（OS）中期分析中，与单独化疗相比，随机接受帕博利珠单抗+化疗患者的OS、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）均获得统计学显著改善。与单独化疗相比，帕博利珠单抗+化疗组将患者的死亡风险降低了22%。接受帕博利珠单抗+化疗患者的中位OS为12.9个月，高于接受化疗患者的11.5个月。

益方生物、正大天晴KRAS G12C抑制剂拟纳入优先审评

12月18日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，益方生物递交的格舒瑞昔片（D-1553片）拟纳入优先审评，针对适应症为：既往经一线系统治疗后疾病进展或不可耐受的、并且经检测确认存在KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。公开资料显示，格舒瑞昔（garsorasib）是益方生物研发的一款新型、高效的KRAS G12C选择性抑制剂。益方生物已经与正大天晴达成合作，授予后者在协议期限内对该产品在中国大陆地区进行独占性的开发、注册、生产和商业化。格舒瑞昔是一款KRAS G12C抑制剂，拟用于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等多种癌症。该产品此前已经获得CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

领诺医药重组酶替代疗法获FDA孤儿药资格

12月18日，领诺（上海）医药科技有限公司（以下简称“领诺医药”）收到美国FDA函件，其开发的具有穿越血脑屏障潜力的重组芳香基硫酸酯酶A（arylsulfatase A， ARSA）正式被授予孤儿药资格，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。根据领诺医药新闻稿，该公司独立开发的Nano Brain Pass（NBP）技术在可生产性、可开发性和安全性方面都具有显著的优势。在多个项目开发中，NBP技术均显著提升多肽、蛋白、酶、抗体片段等不同类型治疗分子的CNS靶向递送效率。目前，领诺医药正与合作者一起，进一步拓展NBP技术的应用范围，探索用于CNS靶向递送siRNA药物的可行性。

荣昌生物MSLN靶向ADC在美国获批2期临床

12月19日，荣昌生物宣布，该公司自主研发的靶向MSLN的抗体偶联药物（ADC）RC88用于妇科肿瘤的一项2期临床试验申请已获得美国FDA许可，即将在美国、中国、欧盟等多个国家和地区开展国际多中心临床研究。这是一项开放标签、剂量优化的治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的2期研究，旨在评估RC88单药治疗目标人群的最佳剂量、有效性和安全性。RC88是一款靶向MSLN的ADC产品，采用了荣昌生物自主研发的创新桥接技术进行抗体、药物连接，结构包括MSLN靶向抗体、可裂解连接子以及小分子细胞毒素 （MMAE），可通过靶向结合MSLN阳性的肿瘤细胞，介导抗体的内吞，从而有效地将细胞毒素定向传递给癌细胞，实现较好的肿瘤杀灭效果。

辉大基因新型DNA编辑疗法获FDA授予儿科罕见病药物资格

12月19日，辉大基因宣布，美国FDA授予HG302儿科罕见病药物资格（RPDD）。HG302是一种全新的CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。这也是辉大基因继眼科基因治疗药物HG004、RNA编辑疗法HG204之后，第三个被授予RPDD的项目。本次获得FDA儿科罕见病药物资格的HG302针对的适应症是DMD。DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。它是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失最终导致肌纤维退化，组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。

荣昌生物泰它西普获FDA批准开展全球3期临床

12月20日，荣昌生物制药宣布：泰它西普治疗成人活动性原发性干燥综合征（pSS）的全球多中心3期临床申请获得美国FDA批准，将在全球多个国家和地区展开临床研究。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估泰它西普治疗成人pSS的疗效与安全性，并进行药代动力学特征、药效学与免疫原性的评估。泰它西普是由荣昌生物自主研发的一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种自身免疫性疾病。

瑞顺生物现货通用型CAR-DNT疗法获批临床

12月20日，瑞顺生物宣布旗下全资子公司瑞加美生物递交的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT细胞药）在中国获得临床试验默示许可，拟开发治疗难治性系统性红斑狼疮。这是一款未经基因编辑的 “现货通用型” CAR-DNT免疫细胞治疗产品。据瑞顺生物新闻稿介绍，健康捐赠者来源的CD19-CAR-DNT细胞具有可实现标准化制备、制备成本低、患者即时可用等诸多优点。该产品已在治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的研究者发起的临床研究中获得了很好的安全性和初步有效性数据，治疗难治性系统性红斑狼疮的临床效果值得期待。据悉，除了针对系统性红斑狼疮，目前RJMty19注射液用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的另外两个适应症IND申请也已在CDE进行技术审评。

武田新机制抗病毒疗法马立巴韦在中国获批上市

12月21日，武田（Takeda）宣布其全新机制抗病毒药物马立巴韦片（maribavir）新药上市申请已正式获批，适用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒（CMV）感染和/或疾病，且对一种或多种既往治疗（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠）难治（伴或不伴基因型耐药）的成人患者。根据武田新闻稿，马立巴韦片是一款靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂，其获批将为中国难治性CMV感染或疾病的移植受者提供一种全新的口服治疗选择。

福贝生物创新抗体药物在澳大利亚获批临床

12月21日，福贝生物宣布其自主开发的单抗类原创新药FB1003正式获得澳大利亚Alfred临床研究伦理委员会签发的1期临床试验伦理许可，在完成向澳大利亚药品管理局临床试验备案后，将于近期启动相关临床试验。FB1003拟被开发用于治疗慢性疼痛。FB1003是由福贝生物自主设计开发并拥有全球权益的创新产品。通过对TrkA信号通路独特的调控机制，FB1003在产生镇痛效果的同时，可避免NGF作用完全阻断导致的不良反应，从而与该靶点通路其它在研药物（如NGF中和抗体）具有显著的差异化。

基石药业与施维雅就艾伏尼布在大中华区和新加坡的权利达成协议

12月21日，基石药业与施维雅（Servier）共同宣布达成协议，基石药业将大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）和新加坡开发、生产和商业化拓舒沃（艾伏尼布片）的独家权利转让给施维雅公司。在中国，艾伏尼布片已获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。根据协议条款，基石药业将以4400万美元的交易价格将艾伏尼布片在以上区域的权益转让给施维雅，并将在交易交接完成后再获得600万美元的交易款项。

君圣泰医药将在港交所正式上市

12月22日，根据君圣泰医药在港交所的公告，该公司正式在港交所上市。君圣泰医药专注于就代谢及消化系统疾病的治疗发现、开发和商业化多功能及多靶点疗法。该公司已经研发包含5款候选药物的产品管线，涵盖代谢及消化系统的9种适应症。根据招股书，君圣泰医药此次在港交所上市，募集资金将用于为核心产品HTD1801的持续临床研发活动提供资金，包括用于2型糖尿病的3期临床试验、针对严重高甘油三酯血症的2期临床试验、针对代谢异常性脂肪性肝炎的2b期临床试验等。