12月18日，领诺（上海）医药科技有限公司（以下简称“领诺医药”）收到美国FDA函件，其开发的具有穿越血脑屏障潜力的重组芳香基硫酸酯酶A（arylsulfatase A， ARSA）正式被授予孤儿药资格，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。

MLD是一种基因突变导致的ARSA酶活性降低引起的严重神经退化性遗传代谢病，也是最常见的溶酶体储积症之一，致死率高，病人难以存活到成年期，目前缺乏有效的治疗方式。因其良好的安全性、有效性以及较高的临床转化效率和清晰的市场开发路径，重组酶替代治疗（ERT）是治疗MLD这一类酶缺乏症的有效疗法之一。

领诺医药成立于2019年，致力于开发穿越血脑屏障的药物递送技术。据领诺医药创始人、首席执行官（CEO）韩照中博士在此前接受药明康德内容团队采访时介绍：“领诺医药主要基于公司自主开发的技术平台来赋能创新药物研发，提升产品的有效性和安全性、降低产品开发风险和成本，并提升药品可及性。”

根据领诺医药新闻稿，该公司独立开发的Nano Brain Pass（NBP）技术在可生产性、可开发性和安全性方面都具有显著的优势。在多个项目开发中，NBP技术均显著提升多肽、蛋白、酶、抗体片段等不同类型治疗分子的CNS靶向递送效率。目前，领诺医药正与合作者一起，进一步拓展NBP技术的应用范围，探索用于CNS靶向递送siRNA药物的可行性。

领诺医药的LIN-2003项目正是利用NBP技术开发的一款CNS靶向的重组ARSA酶，拟用于MLD的酶替代治疗。LIN2003项目在候选分子的生化特征、体外药效、体内代谢特征、入脑效率、ARSA基因缺陷小鼠中的治疗效果、产品的可生产性及可开发性等诸多方面，均表现出有希望成为可穿越血脑屏障的MLD酶替代治疗产品，这也是这次FDA授予LIN-2003孤儿药资格的基础。

FDA授予的孤儿药资格适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物，并给予相关的政策支持。因此，获得孤儿药对新药研发具有重要意义。根据领诺医药新闻稿，本次LIN2003获得美国FDA孤儿药资格，有希望加快推进其在美国临床开发的进度，同时也可享受一定的政策支持。

参考资料：
[1]穿越血脑屏障重组酶替代疗法，领诺医药LIN-2003获得FDA孤儿药资格认定. Retrieved Dec 19, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/RlQj9_Zs-230XFH0KQUJXQ