12月4日消息，士泽生物宣布其首个研发管线——临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品获得美国FDA授予孤儿药资格，拟用于治疗“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症，ALS）。

士泽生物由李翔博士创立，专注于开发临床级iPS衍生细胞药，治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病。士泽生物团队拥有国际及产业界前沿的干细胞治疗技术和转化经验。该公司已完成由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等著名风险投资机构领投的多轮数亿元融资。

根据李翔博士在此前介绍药明康德内容团队采访时介绍：“士泽生物已围绕核心管线建立了关键的底层技术平台并完成关键环节的开发，涵盖了iPSC衍生细胞药成药的各种关键环节，包括iPSC重编程、iPS基因编辑，以及iPSC向不同亚型的神经细胞分化等。通过再生多巴胺亚型神经前体细胞等进行替代性移植治疗，有望解决这些神经系统疾病里已经退化死亡的神经细胞不能再生的问题，逆转这些疾病的发生、发展过程，给病人带来真正的新生命。”

士泽生物在新闻稿中指出，该公司开发的临床级iPS衍生亚型神经前体细胞药治疗渐冻症获得FDA孤儿药资格，是士泽生物国际化路线中的重要一步，也是美国FDA对中国国产原研iPS衍生细胞药的认可。

根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。

“渐冻症”是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称“渐冻人”。“渐冻症”患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，“渐冻症”患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。

士泽生物创始人李翔博士表示：“‘不死癌症’渐冻症有非常明确的未被满足的临床刚需，开发针对渐冻症的安全、有效和可控的临床级iPS衍生细胞药，是他过去十几年在iPS领域里一直关注、思考、研究和想要落地的事，也是自士泽生物创立的第一天起，士泽团队就在低调不倦的耕耘的事。期待士泽生物新药最终能够为全球渐冻症患者带去新的曙光和希望。”