9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已在中国获批上市。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌（ACC）。

截图来源：NMPA官网

肾上腺位于肾脏上方，可产生激素，包括皮质醇、醛固酮和男性性激素。这些腺体中的肿瘤很常见，但肾上腺皮质癌是一种罕见的侵袭性癌症，生长在腺体外部。肾上腺肿瘤会导致多种激素产生过多。肾上腺皮质癌的症状包括面部、胸部和背部毛发过度生长，以及恶心/呕吐、肌肉无力、背部和腹部疼痛、排尿次数增多、体重增加、高血压和高血糖。用手术切除受影响的肾上腺通常是首选治疗方法，但对于无法手术治疗的患者急需新的治疗选择。

米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

此前，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已将米托坦片的上市申请纳入了优先审评，针对的适应症为：晚期（不可切除、转移性或复发性）肾上腺皮质癌（ACC）的对症治疗。这也是该药本次在中国获批的适应症。

截图来源：CDE官网

公开资料显示，HRA Pharma Rare Diseases已委托杰谛医药作为大中华地区唯一指定的米托坦独家授权代理商，负责米托坦在中国大陆、香港、澳门、台湾地区等地的药品注册、医保申请、推广服务和患者支持工作。

根据HRA Pharma Rare Diseases公司官网，此前米托坦已在包括欧洲、美国、加拿大等在内的多个国家和地区获批。本次获得NMPA批准意味着该药也为中国患者带来了新的治疗选择。

参考资料：
[1]2023年09月08日药品批准证明文件待领取信息发布 . Retrieved sep 08，2023, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20230908162412121.html
[2] HRA Pharma Rare Diseases官网. From https://www.hra-pharma-rare-diseases.com/our-expertise/adrenocortical-carcinoma
[3] Lysodren® (Mitotane) 网站. From https://lysodren.com/lysodren-therapy/
[4]吉帝药品公司官网. From http://giddi.cn/productservice/show.php?id=136