根据已公开数据统计，2022年仅CAR-T疗法销售已达29.04亿美元。截止目前，（不统计DNA疫苗和mRNA疫苗在内）目前全球已有47款基因治疗药物获批上市，其中体外基因疗法14款；基于病毒载体的体内基因疗法13款；小核酸药物17款；其它3款。

近年来，关于CGT领域的项目交易层出不穷，本文总结了CGT领域2020年以来CGT行业部分重要交易。

表1：2020年1月——2023年5月CGT行业部分重要交易

01
GentiBio & BMS

2022年8月10日，百时美施贵宝（BMS）宣布与GentiBio合作，将使用GentiBio的模块化工程Treg平台和可扩展的制造工艺开发用于治疗炎症性肠病（IBD）的Treg疗法。BMS有权开发并推进其中三个项目进入临床试验，GentiBio将获得高达19亿美元的里程碑付款。

GentiBio是一家新兴的生物疗法公司，其Treg平台通过挖掘来源更丰富的T细胞并将其转化为特异性且稳定的Treg表型，从而在功能上治愈自身免疫、同种免疫、自身炎症和过敏性疾病。GentiBio专有的自体和同种异体工程Tregs平台整合了成功（重新）建立免疫耐受和克服现有调节性T细胞疗法的主要限制所需的关键互补技术。GentiBio创新的调节性T细胞疗法技术平台可以克服此类疗法当前的许多局限性，包括内源性调节性T细胞种群的稀有性和可塑性。这项合作将结合百时美施贵宝在细胞疗法与免疫学的能力以及GentiBio的专有调节性T细胞平台，以开发可扩大规模、稳定、高选择性和持久的Tregs疗法。

02
Gyroscope & 诺华

2022年2月18日，基因治疗公司Gyroscope Therapeutics 宣布被诺华（Novartis）收购，已支付8亿美元的“收购预付款”，后续还需要支付高达7亿美元的“里程碑付款”。

Gyroscope的核心基因治疗产品GT005是基于AAV2载体的一次性基因疗法，拟用于治疗年龄相关黄斑变性（AMD）。GT005旨在通过增加补体因子I（CFI）蛋白的产生来恢复过度活跃的补体系统（免疫系统一部分）的平衡。地图状萎缩（GA）是干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式，可导致进行性和不可逆的视力丧失。目前GA尚无获批的治疗方法，使其成为视网膜疾病中剩余的最具挑战需求之一。 GT005已获得美国FDA治疗GA患者的快速通道资格（fast track）。诺华主要看好Gyroscope公司针对龄相关黄斑变性（AMD）等眼部疾病的AAV基因疗法管线，这次收购进一步加强了诺华在眼科基因治疗领域的超强实力。

03
Century & BMS

2022年1月10日，Century Therapeutics 宣布与制药巨头百时美施贵宝（BMS）在细胞治疗和肿瘤药物开发领域展开合作。者将共同开发和商业化四个诱导多能干细胞(iPSC)衍生的工程化自然杀伤细胞(iNK)和/或T细胞(iT)项目，用于血液恶性肿瘤和实体瘤治疗。在这次合作中，Century Therapeutics 将获得1.5亿美元现金（1亿美元预付款和5000万美元股权投资），此外，还可能在血液肿瘤和实体瘤等多个项目中获得额外的30亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。

Century专注于开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体的NK细胞疗法和T细胞疗法，用于治疗血液类肿瘤和实体瘤。通过iPSC技术、CRISPR基因编辑、蛋白质工程技术，以及其专有的Allo-Evasion™技术，提升细胞疗法的性能，克服宿主免疫排斥反应，增强临床效果的持久性。与Century Therapeutics的合作是BMS在BMS新一代细胞疗法治疗血液肿瘤和实体瘤的投资策略中的重要组成部分，Century Therapeutics基于iPSC的γδ-T和NK细胞平台将与BMS现有的细胞治疗技术互补。旨在探索iPSC方法的全部潜力，开发潜在的'best-in-class'同种异体细胞疗法。

Century Therapeutics 研发管线

04
Avrobio & 诺华

5月22日， 基因治疗公司Avrobio宣布将用于治疗胱氨酸病的研究性造血干细胞(HSC)基因治疗项目出售给诺华，售价8750万美元。Avrobio将保留其用于戈谢病1型和3型、亨特综合征和庞贝病的一流HSC基因疗法的全部权利。

Avrobio公司是一家处于临床阶段的基因治疗公司。该公司致力于开发具有潜在疗效的体外慢病毒基因疗法，通过单剂量治疗方案治疗罕见疾病。研究性造血干细胞(HSC)基因治疗项目对于患有这种严重罕见病的儿童的患者和看护者来说具有潜在的变革性意义，它是第一种替代当前标准半胱胺治疗的基因疗法，并有可能预防/逆转晚期肾病和肾外疾病的进展。这笔交易的收益预计将延长Avrobio的现金跑道至2024年第四季度。

Avrobio 研发管线

总结

CGT目前仍然在快速发展中，随着时间流逝，未来会有大量的治疗方法和技术融合到CGT领域，基因治疗未来的发展前景依旧明朗。一次治愈难治性疾病、罕见疾病的技术是全球医药人追逐的目标之一。未来还会有越来越多的合作在CGT领域出现。尽管存在挑战，但新的策略和潜在的解决方案正在继续演变，并可能为更有效和更安全的治疗提供一条道路。