4月24日，4D Molecular Therapeutics（纳斯达克股票代码：FDMT，“4DMT”）宣布，已从Fortress Biotech子公司Aevitas Therapeutics获得短型人类补体因子H (sCFH)资产的权利，它是一种炎症补体途径自然抑制剂。

4DMT计划将其与R100载体结合起来，设计一种治疗地理萎缩(GA)眼病的候选药物。sCFH本身被设计成适合AAV载体，旨在使用sCFH蛋白恢复CFH功能，从而减少GA引起的视网膜损伤。

Aevitas表示，4DMT将以开发、监管和销售里程碑的形式向Aevitas支付高达1.4亿美元的现金。此外，还将提供净销售额的版税。4DMT将支付给宾夕法尼亚大学和Aevitas的科学创始人和科学顾问委员会成员 Wenchao Song许可费。暂未透露关于预付款的其他细节。

4DMT首席执行官David Kirn表示，一旦我们的玻璃体腔视网膜病变载体R100用于湿性黄斑变性AMD的临床，我们就希望扩大研究范围到其他黄斑退行性疾病。GA是一个巨大的市场，有很高的未满足需求，并且有明确的、经过验证的基因靶标，包括导致疾病的CFH。

Lindsay Rosenwald

Fortress董事长、总裁兼首席执行官Lindsay Rosenwald表示，事实证明，通过限制免疫反应来安全地进行基因治疗是非常重要的。4DMT已经表明，他们的R100载体有潜力成为一流的输送系统。Aevitas和Fortress眼科基因治疗团队的技术和专业知识为他们提供了信心，他们将成为推动该疗法进入临床开发的最佳合作伙伴。
4D MT公司管线

今年2月，FDA临床搁置了4DMT一种针对法布里病的基因疗法。今年1月，在三名患者出现肾脏问题后，FDA暂停了两项试验的患者登记，但这些患者都在四周内得到了恢复。
Fortress Biotech是一家创新型生物制药公司，专注于识别、许可和开发高潜力上市药物和开发阶段的候选药物。公司的临床前和临床开发跨越多个大市场领域，包括肿瘤学、罕见病和基因治疗。

参考资料：

www.4dmoleculartherapeutics.com