4月3日，CDE儿童用药专栏发布消息，国家药监局通过优先审评审批程序批准苏庇医药（广州）有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液（商品名：澳孚町®/ORFADIN®）上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型（HT-1）患者。

国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准苏庇医药（广州）有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液（商品名：澳孚町®/ORFADIN®）上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型（HT-1）患者。

HT-1是一种常染色体隐性遗传病，多发生于儿童期，已纳入《第一批罕见病目录》。HT-1患者体内缺乏酪氨酸降解途径中的延胡索乙酰乙酸水解酶，导致毒性代谢产物在体内蓄积，引起肝、肾及周围神经等病变，进而危及患者生命。该疾病在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。本品上市将为酪氨酸血症I型患儿提供治疗选择。

尼替西农由瑞士Orphan Biovitrum AB公司（简称Sobi）开发，是一款4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂，最早于2002年在美国上市（商品名：Orfadin），用于治疗1型酪氨酸血症（HT-1）。此前，2个月内出现症状的HT-1患儿，2年的存活率为29%。引进Orfadin后，2个月前开始治疗的患儿，2年的生存率为93%。2015年Sobi开发的Orfadin口服混悬剂在欧洲批准，为独家剂型，方便儿童及婴幼儿服用。

2020年10月22日，欧洲EMA通过优先审评审批程序，批准Orfadin用于成人尿黑酸尿症（又称黑尿病，伽罗德综合征，Alkaptonuria,AKU）的治疗。

2021年9月，用于该适应症的尼替西农口服混悬剂/胶囊落地海南博鳌乐城维健罕见病临床医学中心，为中国的AKU患者提供能显著改善其生活质量的治疗新选择。