今日，武田（Takeda）宣布，其酶替代疗法TAK-755在治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的关键性3期临床试验中获得积极结果，与目前标准治疗相比，将血小板减少事件发作频率降低60%。基于这些数据，武田将向全球的监管机构递交上市申请。新闻稿指出，它有望成为首款治疗cTTP的ADAMTS13酶替代疗法。

cTTP是一种超级罕见的慢性凝血疾病，发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累。这些VWF多聚体的积累导致血小板的聚集和粘连，造成小血管中异常凝血，并出现溶血性贫血和血小板减少症。

新闻稿指出，TAK-755是首款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白，它通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，为TTP患者提供了一种靶向疗法。它已经获得美国FDA的快速通道资格，用于预防和治疗cTTP。

这项临床试验评估了TAK-755与基于血浆的疗法（目前的标准治疗）相比，治疗cTPP患者的疗效和安全性。中期数据显示，TAK-755与标准治疗相比，将患者出现血小板降低事件的频率降低60%（95% CI，30%-70%）。此外，接受TAK-775治疗的患者中8.9%出现治疗相关不良事件，显著低于标准治疗（47.7%）。

“我们致力于推动cTTP患者治疗选择的开发，他们目前没有针对性的获批疗法。“武田罕见病遗传学和血液学治疗领域负责人Daniel Curran博士说，”这一临床试验的结果非常令人鼓舞。我们期待与全球监管机构接触，目标是尽早将TAK-755带给患者。”

参考资料：
[1] Takeda Announces Favorable Phase 3 Safety and Efficacy Results of TAK-755 as Compared to Standard of Care in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP). Retrieved January 5, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230104006001/en