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CAR-T之父评论:CAR-T疗法有望治疗自身免疫性疾病
发布时间: 2022-11-29     来源: 细胞基因治疗前沿

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CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)作为一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,近几年在治疗血液系统恶性肿瘤上取得很好的效果,截至目前已有六款CAR-T产品被FDA批准用于治疗六种不同的癌症。如今,德国研究团队报道了CAR-T疗法在治疗自身免疫性疾病系统性红斑狼疮患者上取得了非常有希望的早期结果。

2022年11月23日,宾夕法尼亚大学的Carl June教授(“CAR-T之父”)和宾夕法尼亚大学细胞与分子生物学博士生Daniel Baker在Cell期刊上发表了关于CAR-T疗法治疗系统性红斑狼疮取得良好效果的评价文章。

Carl June教授表示,从原理上CAR-T疗法是可以有广泛应用的,CAR-T治疗系统性红斑狼疮的早期结果表明了这一广泛应用的前景正在实现。这篇文章指出系统性红斑狼疮是CAR-T治疗的一个明智选择,因为它也是由B细胞驱动的。

因此,针对系统性红斑狼疮的CAR-T疗法可使用现有的抗B细胞CAR结构设计。B细胞是免疫系统产生抗体的细胞,在系统性红斑狼疮患者中,B细胞会攻击患者自己的器官和组织。

在2022年9月,德国研究团队在Nature Medicine期刊上发表了关于CAR-T疗法治疗系统性红斑狼疮的研究成果,该研究显示,5名难治性系统性红斑狼疮患者在接受靶向CD19的CAR-T疗法后,所有患者的病情在3个月后得到改善,在长达17个月的随访中未出现复发,并且均实现了无药物缓解,这为治愈红斑狼疮带来了新希望。


值得注意的是,所有的患者在长达一年的随访中都保持了缓解,并且与癌症患者不同,红斑狼疮患者的B细胞恢复了,这些B细胞是由骨髓中的造血干细胞自然补充的。
评论文章中指出,尽管德国研究团队这篇论文的结果还需要通过更大规模的研究和更长期的随访来证实,但这是非常有前景的。事实上,红斑狼疮可能比B细胞淋巴瘤更容易成为CAR-T治疗的目标。

值得注意的是,红斑狼疮驱动B细胞的数量要比B细胞淋巴瘤要少很多,因此,利用CAR-T疗法治疗这种自身免疫性疾病需要的剂量可能会低得多,这将大大减少免疫副作用。

信息参考:https://doi.org/10.1016/j.cell.2022.10.026

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