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完成5500万美元融资,“Big DNA”的雄心壮志
发布时间: 2022-07-27     来源: 细胞基因治疗前沿

Replay是一家基因组写作公司,于今日宣布已完成5500万美元的种子融资。该笔资金主要用于构建其平台技术工具包,以重新编程生物学和编写下一代基因组产品,以及编写和提供针对复杂疾病(包括实体瘤和多基因疾病),被称为“Big DNA”。

这笔5500万美元的种子资金由全球投资公司KKR和OMX Ventures基金牵头,后者专注于早期技术生物。同时,ARTIS Ventures和Lansdowne Partners,SALT,DeciBio Ventures和Axial也参与其中。

Replay由前辉瑞和百时美施贵宝(BMS)高管Adrian Woolfson博士联合创立。他表示,从他30年的经验中认为,基因组医学有可能改变临床治疗的未来,并且需要一个更强大、更全面的分子遗传平台技术工具包来实现复杂疾病的全部治疗潜力。这就是Replay将企业家、专家、基因组医学和合成生物学技术组成的团队聚集在一起的初衷,旨在提供降低成本,提高生产速度并扩大基因组工程潜力的药物。

Replay的理念是“不是编辑,而是写作”,其中简单的基因组(150KB-10MB)包括:病毒基因组 (EBV :170kb)、细菌基因组(大肠杆菌:4.6mb)、迷你Y染色体(人类Y染色体:57mb);复杂的基因组(10MB-10GB+)包括:用于 iPSC 衍生细胞治疗的合成人染色体;合成植物、真菌和哺乳动物基因组。

该公司的基因组医学工具包包括以下几个协同技术平台:
synHSV™:一种高有效载荷容量的HSV矢量,能够提供高达AAV有效载荷的30倍。synHSV™促进Big DNA,基因组基因,多个基因以及多种转录激活剂和抑制因子的递送,从而扩大了基因组医学的范围,开辟了多基因治疗的可能性。

uCell™:一种通用的、可再生的、现成的、基因组重写的、低免疫力的iPSC衍生细胞来源,用于再生医学和细胞治疗。可大大降低与患者或合并供体来源细胞相关的商品成本,提高了产品的一致性和体积,并实现了广泛的基因组工程。

与其他生物公司不同,Replay没有将所有研究管线归到一家公司,而是经过创新企业结构将疾病领域特定产品公司的技术开发与治疗产品开发分开,每家产品公司都由经验丰富的企业家与相应治疗领域的全球思想领袖共同创立。迄今为止,Replay已经成立了四家synHSV™基因治疗产品公司,旨在为影响皮肤、眼睛、大脑和肌肉的单基因疾病带来大型DNA疗法,以及一家使用LASR™和DropSynth™优化酶功能的酶书写产品公司。

基因治疗领域包括:
眼科:色素性视网膜炎、Stargardt病(又称青少年黄斑营养不良或者病变,可导致视网膜变性和视力丧失)、Usher 1B综合征(一种遗传性疾病,其特征是听力损失,耳聋和进行性视力丧失);
大脑:帕金森;
皮肤:营养不良性大疱性表皮松解症;
肌肉:杜氏肌营养不良症。

酶产品包括:

TET:TET和APOBEC是DNA甲基化分析中的关键酶。甲基化分析越来越成为早期癌症检测(ECDx)的首选方法,因为它具有高灵敏度并提供组织起源信息;
酸酐酶:碳酸酐酶用于工业部门的脱碳,包括发电厂和高能行业,如水泥生产,与传统的碳捕获技术相比具有无数的好处。公司正在设计一种新型碳酸酐酶,具有更高的稳定性,固定化以重复使用,并且在80°C以下具有功能;
过氧化氢酶:碳酸氢酶用于纺织和造纸工业,用于去除残留的H2O2。公司的过氧化氢酶产品在这些行业的高pH和温度下将显示出更大的活性。

信息参考:Replay公司官网

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