Neuraxpharm与Minoryx Therapeutics今日宣布，欧盟委员会（EC）已授予Nezglyal（leriglitazone）特殊情况下的上市许可，用于治疗2～12岁、磁共振成像（MRI）显示脑部病灶无钆增强且神经功能评分（NFS）为0或1的男性脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者。新闻稿指出，Nezglyal是欧盟首个获批用于cALD的药物治疗选择。

此次批准主要基于2/3期NEXUS研究结果以及同情用药项目提供的额外真实世界证据。NEXUS是一项开放标签研究，旨在评估leriglitazone治疗早期男性儿童cALD患者的疗效和安全性。研究数据显示，接受治疗超过96周或在接受造血干细胞移植（HSCT）前进行评估的儿童患者在临床和影像学方面保持稳定。

Leriglitazone是一款每日一次口服、可穿透血脑屏障的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARγ）激动剂。cALD是X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的一种严重脑部表现，可出现进行性脱髓鞘性脑部病灶并导致神经功能恶化。目前，leriglitazone还在一项针对成人男性cALD患者的3期CALYX研究中接受评估。