本期看点:
1. 宇道生物(Nutshell Therapeutics)宣布NTS231的IND申请获得FDA许可;该候选药是一款促进NRF2降解的共价变构分子胶降解剂。
2. Clywedog Therapeutics公布口服小分子balomenib在2型糖尿病患者中的1b期研究结果。受试者接受为期3周的治疗后,糖化血红蛋白和空腹血糖均出现改善;相关改善在停药后持续约3个月。

NTS231:IND申请获得FDA许可
9月25日,宇道生物宣布NTS231的IND申请获得FDA许可。NTS231是一款靶向NRF2的共价变构分子胶降解剂,通过结合KEAP1的Cys151位点、促进KEAP1-CUL3 E3泛素连接酶复合物组装,进而诱导NRF2降解,拟用于NRF2通路异常的实体瘤。
NTS231在临床前模型中显示出对NRF2依赖性肿瘤的活性,并已完成支持IND的毒理研究。本次里程碑意味着该项目可进入人体临床研究阶段。
Balomenib:公布1b期最终结果
9月24日,Clywedog Therapeutics公布balomenib在2型糖尿病患者中的1b期研究最终结果。受试者接受为期3周的治疗后,糖化血红蛋白和空腹血糖均有所改善,其中糖化血红蛋白改善在末次给药约3个月后仍达到统计学显著性。
Balomenib是一款口服menin小分子抑制剂,旨在通过短疗程干预改善胰岛β细胞功能。公司表示,研究期间未观察到新的安全性信号,并计划据此推进后续临床开发。
SNTX-2643:公布1a期结果
9月21日,Sensorium Therapeutics公布SNTX-2643的1a期研究结果。该研究在健康志愿者中评估单次递增剂量,并设置靶点结合和食物影响队列。结果显示,药物可快速产生中枢神经系统药效学作用,并在给药24小时后仍可观察到相关效应。
SNTX-2643是一款状态选择性5-羟色胺转运体(SERT)调节剂,拟开发用于社交焦虑障碍和广泛性焦虑障碍。公司表示,研究结果支持继续推进后续患者临床试验。
OCT-980:1b/2期首例患者给药
9月24日,Octant宣布OCT-980的1b/2期临床研究完成首例患者给药,用于治疗RHO相关常染色体显性视网膜色素变性。该项目已完成健康志愿者1a期研究,目前正在多中心患者队列中评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。
OCT-980是一款口服小分子校正剂,旨在稳定错误折叠的视紫红质并恢复其细胞内转运。本周里程碑代表项目由健康志愿者研究进入患者评价阶段,目前尚无患者临床结果公布。
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