Kyverna Therapeutics今日宣布，其CD19靶向CAR-T细胞疗法mivocabtagene autoleucel（miv-cel，KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）的注册性2期KYSA-8研究公布1年随访数据。同时，该公司还公布了miv-cel治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性2/3期KYSA-6研究中，2期阶段的长期随访数据。结果显示，单次miv-cel治疗后，两项研究均观察到持续的临床应答，安全性结果与此前公布的数据总体一致。

KYSA-8是一项单臂注册性2期研究，共纳入26例既往接受至少一种免疫治疗后应答不足的SPS成人患者，所有患者均接受单次miv-cel治疗。研究主要终点包括第16周25英尺定时步行测试（T25FW）较基线的变化，以及不良事件的发生率和严重程度。此前公布的结果显示，该研究达到主要终点及全部关键次要终点。

最新数据显示，截至2026年7月，第12个月时，患者T25FW测试时间较基线中位改善49%，而第16周时为46%（第12个月较基线变化具有统计学显著性[p<0.0001]）。在主要分析时达到临床意义改善（测试时间较基线缩短超过20%）的患者中，95%的患者在第12个月仍维持这一改善。此外，治疗前需要使用助行器的12例患者中，67%在随访时仍可不依赖助行器行走；92%的患者在第12个月无需接受针对SPS的长期免疫治疗。

在gMG方面，KYSA-6研究2期阶段共纳入7例既往免疫抑制治疗失败的中重度患者。第24周时，全部7例患者均在重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）和定量重症肌无力量表（QMG）评分方面达到具有临床意义的改善，两项评分较基线平均分别降低8.3分和11.7分。在随访已达到1年或更长时间的5例患者中，上述临床改善均得到维持。截至末次随访，57%的患者维持最小症状表现状态（MSE），即MG-ADL评分为0分或1分；7例患者中有6例仍无需使用免疫抑制治疗。

安全性方面，在SPS和gMG长期随访中，miv-cel总体耐受性良好，未报告高级别细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），也未报告免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症样综合征（IEC-HS）。

Miv-cel是一款采用CD28共刺激结构域的全人源、自体CD19靶向CAR-T细胞疗法，旨在通过清除CD19阳性B细胞，调节B细胞介导的自身免疫反应。Kyverna计划将KYSA-8研究的1年数据纳入miv-cel治疗SPS的滚动生物制品许可申请（BLA），预计于2026年第四季度完成提交。与此同时，miv-cel治疗gMG的3期研究正在进行中，预计于2027年年中完成患者入组。