Intellia Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA目标审评日期为2027年3月10日。新闻稿指出，如果获批，lonvo-z有望成为全球首款获批的体内CRISPR基因编辑疗法。

此次BLA主要基于3期HAELO研究的积极结果。该研究共纳入80例16岁及以上1型或2型HAE患者，评估单次50 mg lonvo-z治疗的疗效和安全性。研究达到主要终点和全部关键次要终点：在第5～28周的疗效评估期内，与安慰剂相比，lonvo-z组平均每月HAE发作次数减少87%（p<0.0001）；62%的lonvo-z组患者在6个月疗效评估期内未发生HAE发作且无需使用其他HAE治疗，安慰剂组这一比例为11%。

截至2026年2月10日的数据截止日期，lonvo-z总体安全性和耐受性良好。治疗伴发不良事件包括输注相关反应、头痛、疲劳、背痛和上呼吸道感染。

Lonvo-z是一款基于CRISPR/Cas9技术开发的体内基因编辑候选疗法，旨在通过单次给药使激肽释放酶B1（KLKB1）基因失活，从而持久降低激肽释放酶水平。该疗法此前已获得美国FDA孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定等监管资格。