转自：CDE 编辑：水晶

8月19日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式发布通知，公开征求细胞与基因治疗（CGT）药品"先锐计划"相关工作文件意见，标志着CGT药品审评审批模式将迎来系统性优化。

本次公开征求意见的文件包括三份：《"细胞与基因治疗药品'先锐计划'"（征求意见稿）》《"先锐计划"申请表》（分新靶点/新机制创新药和已上市药品工艺优化变更两类）及《细胞与基因治疗药品研发计划书》（详细规定了立题依据、药学/非临床/临床研究数据、临床研发计划、风险管理及获益-风险评估等内容）。

适用范围
"先锐计划"覆盖两类：

一是具有新靶点、新机制的创新药，用于防治严重危及生命的疾病、重大慢性疾病（心脑血管疾病、呼吸系统疾病、神经退行性疾病、代谢性疾病、免疫系统疾病）、遗传性疾病，且尚无有效防治手段或具有临床价值；

二是已上市药品生产工艺优化的重大变更。

组织实施与支持举措

申请人可通过"申请人之窗"以I类会议途径递交加入申请。CDE将对申请进行综合评价，必要时召开沟通交流会和/或专家咨询会，每年最多纳入15个药品。

纳入品种可享受三项核心支持：一是持续跟进研发进展，在临床试验申请前、确证性临床试验前、上市许可申请前等关键阶段提供沟通交流；二是受理靠前服务，可就受理问题向CDE或各分中心提出申请；三是以"已上市药品生产工艺优化的重大变更"纳入的补充申请，审评时限按优化公告执行。