BioMarin Pharmaceutical宣布，已与Alesta Therapeutics达成最终协议，将收购后者以获得其核心临床阶段资产ALE1。根据协议，BioMarin将支付2.75亿美元首付款，并根据后续开发和监管里程碑的达成情况支付最高2.15亿美元的额外款项。交易已获得双方董事会批准，预计将在本季度完成。在交易完成前，Alesta将把除ALE1之外的所有资产剥离至一家新实体，原Alesta员工也将转入该实体。交易完成后，ALE1项目将纳入BioMarin的骨骼疾病业务部门。

ALE1是一款口服小分子药物，正在开发用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。HPP是一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病，可影响骨骼和牙齿矿化，导致易发生骨折、牙齿过早脱落，并可能使成年患者出现明显的肌无力、疲劳和疼痛。ALE1目前正在一项1/2a期临床试验中接受评估，研究对象包括健康志愿者和成年HPP患者，主要考察其安全性、耐受性以及药代动力学/药效学特征。根据新闻稿，如果获批，ALE1有望成为首款治疗HPP的口服疗法，并通过靶向该疾病的核心代谢物无机焦磷酸盐（PPi），系统性纠正疾病生物学异常，从而有望改善HPP的骨骼及其他疾病表现。