Amylyx Pharmaceuticals宣布，评估其在研多肽疗法avexitide治疗减重手术后低血糖（PBH）的3期LUCIDITY临床试验取得积极顶线结果。LUCIDITY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入78例接受Roux-en-Y胃旁路术（RYGB）后出现PBH的受试者。研究达到与美国FDA商定的主要终点：与安慰剂相比，avexitide使2级和3级低血糖事件复合发生率降低55%（p=0.000003）。此外，研究还达到全部次要终点，包括通过自我血糖监测（SMBG）评估的2级低血糖事件、通过连续血糖监测（CGM）评估的2级低血糖事件，以及3级低血糖事件均显著减少，且结果具有高度统计学显著性和临床意义。安全性方面，avexitide总体耐受性良好，并表现出良好的安全性特征。Amylyx计划于今年年底前向FDA提交avexitide的NDA。

Avexitide是一款在研、潜在“first-in-class”的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂，此前已在6项PBH临床试验中接受评估，同时也被用于先天性高胰岛素血症（HI）的研究。PBH患者通常存在过度增强的GLP-1反应，从而引发胰岛素过量分泌，并导致反复发生低血糖。Avexitide是一种竞争性GLP-1受体拮抗剂，旨在与胰岛β细胞上的GLP-1受体结合，抑制PBH中由GLP-1驱动的过度胰岛素反应，从而减少不适当的胰岛素分泌并稳定血糖水平。目前，FDA已授予avexitide用于PBH和先天性HI的突破性疗法认定，以及用于高胰岛素性低血糖（包括PBH和先天性HI）的孤儿药资格。