Belite Bio宣布，美国FDA已受理tinlarebant用于治疗1型Stargardt病（STGD1）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，PDUFA目标日期定为2027年2月12日。此次申报主要基于3期DRAGON试验结果。该研究评估了tinlarebant治疗STGD1的效果。结果显示，与安慰剂相比，tinlarebant使萎缩性视网膜病变的生长速率降低35.7%，达到统计学显著性和临床意义；病变进展以眼底自发荧光成像测得的明确降低自发荧光（DDAF）为指标进行评估。临床试验中，tinlarebant总体耐受性良好，其不良反应与作用机制一致。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，可导致进行性且不可逆的视力丧失。根据新闻稿，若获得批准，tinlarebant有望成为首款获FDA批准用于治疗STGD1的药物。

Tinlarebant是一款新型口服疗法，旨在减少由维生素A产生的有毒物质双视黄醇类化合物（bisretinoids）在眼内的积累。这类物质是视觉循环的副产物，其形成依赖维生素A（视黄醇）向眼部的供应，也是Stargardt病视网膜病变的重要相关因素，并参与地图样萎缩这一晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展。Tinlarebant通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平发挥作用；RBP4是负责将视黄醇从肝脏运输至眼部的载体蛋白。通过调节进入眼部的视黄醇数量，tinlarebant可减少双视黄醇类化合物的形成。目前，tinlarebant已获得美国FDA授予突破性疗法认定、快速通道资格和罕见儿科疾病资格。