Ionis Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已批准Tryngolza（olezarsen）作为饮食控制的辅助疗法，用于降低重度高甘油三酯血症（sHTG，甘油三酯水平≥500 mg/dL）成人患者的甘油三酯（TG）水平，并降低其发生急性胰腺炎的风险。Tryngolza共有50 mg和80 mg两种剂量规格，患者可通过自动注射器每月自行给药一次。重度高甘油三酯血症患者面临更高的急性胰腺炎风险，而急性胰腺炎可导致严重腹痛，常需反复、长期住院治疗，并可能造成永久性器官损伤，甚至危及生命。

此次批准主要基于CORE和CORE2研究结果。在这两项研究中，Tryngolza展现出快速且持续的甘油三酯控制效果：与安慰剂相比，治疗6个月时可使空腹甘油三酯水平降低最高达72%，并在12个月时维持这一降幅。此外，Tryngolza可使急性胰腺炎事件减少最高达91%。在接受Tryngolza治疗且具有基线和12个月数据的患者中，86%的患者甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，这是降低急性胰腺炎风险的重要阈值。安全性方面，Tryngolza在临床项目中显示出良好的安全性和耐受性；在sHTG患者中，发生率≥2%，且高于安慰剂组的最常见不良反应为注射部位反应和肝酶升高。

Tryngolza是一种ASO疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III。美国FDA于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定，并在12月批准其作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平。