6月16日，在费城举行的DIA全球年会上，FDA官员讨论了整合人工智能（AI）与真实世界证据（RWE）推进药物开发的策略。

数据显示，RWE在临床试验方案和NDA/BLA申报中的应用显著增长，AI相关申报数量已突破1000份。与此同时，FDA正积极筹划AI案例分享，以回应业界的迫切需求。

作为参考，EMA也在近期发布了RWE进展年报。

从临床方案到上市后研究，RWE用例不断增长

FDA官员提及6月12日更新的《向药品审评与研究中心提交的真实世界证据》报告。以下是一些重点数据（下列内容均包含RWE要素）：

总体趋势

• 临床试验方案从2023财年的10份增长至2025财年的31份；

• NDA/BLA申报从2023财年的4份，2024财年降至1份，2025财年大幅增加至10份；

• PMR/PMC（上市后研究要求/承诺）最终研究报告：2023财年无，2024财年为5份，2025财年为6份。

研究目的分布

• 临床试验方案：早期主要以安全性研究为主（2023年：9份安全性 vs 1份有效性），但到了2025年，有效性研究大幅上升至15份，与安全性研究（16份）持平。

• NDA/BLA申请：绝大多数RWE的应用都聚焦于有效性评估（2025财年的10份申报中，有9份关注有效性）。

• 上市后报告（PMR/PMC）：高度集中于安全性评估（2024和2025财年各有5份）。

数据来源分布

在所有申报中，电子健康档案（EHR）和医疗索赔数据是最主要的真实世界数据（RWD）来源。EHR在2025财年的方案和NDA/BLA申请中增长最为迅速。疾病或产品登记系统在2025财年的方案申报中也有明显增加（共12份）。

值得注意的是，非研究环境中的数字健康技术（DHT）在所有已统计的财年中利用率均为0。

研究设计分布

非干预性（观察性）研究是产生RWE的主流设计。在2025财年的31份临床试验方案中，有25份属于观察性研究。申报的NDA/BLA中也有5份观察性研究。

外部对照临床试验和随机对照临床试验（RCT）的应用相对较少，2025年仅1份，但外部对照在NDA/BLA申请中呈上升趋势（2025财年有4份）。

参与审评决策的RWE

在2025财年统计的10份NDA/BLA申报中，有4份获批上市且RWE对FDA的最终决策做出了贡献。这四款药物为ACETADOTE（acetylcysteine，乙酰半胱氨酸）、ONAPGO（apomorphine，阿扑吗啡）、ISTURISA（osilodrostat）和GAMIFANT（emapalumab-lzsg）。另有1份虽然获批（VYKAT XR），但RWE并未对决策做出贡献。其余包括4份完全回应函（CRL）和1份拒收（Refuse to File）。

报告列举了2022年底至2025年中旬期间，部分基于或结合了RWE获批的代表性药物：

• Actemra（tocilizumab，托珠单抗）- Genentech（2022年12月21日）

• Vimpat（lacosamide，拉考沙胺）- UCB Inc.（2023年4月28日）

• Aurlumyn（iloprost，伊洛前列素）- Eicos Sciences（2024年2月13日）

• Acetadote（acetylcysteine，乙酰半胱氨酸）- Cumberland（2024年11月26日）

• Onapgo（apomorphine，阿扑吗啡）- MDD US Operations（2025年2月3日）

• Isturisa（osilodrostat）- Recordati（2025年4月15日）

• Gamifant（emapalumab-lzsg）- Swedish Orphan Biovitrum（2025年6月27日）

FDA在6月3日发布了更详细的RWE支持审评的案例集，可供进一步参考。

AI相关申报超过1000份，FDA正在筹划案例分享

CDER官员Hussein Ezzeldin指出，AI擅长在数据中发现模式，可以处理大量数据并提取特定特征，在患者识别、加速患者入组和信号识别方面有应用前景。但他同时指出AI的局限性是“不擅长发现罕见事件”。

CDRH官员Anindita Saha指出，CDER和CBER已收到超过1000份纳入AI要素的申报，这一数字在2016年仅有1份。这些申报大多集中在肿瘤学领域，其次是胃肠病学、神经病学和精神病学。在临床试验中，AI用于建立终点、选择患者和预测结果。

当被问及对2025年1月发布的药物和生物制品监管决策中使用AI的指南草案的评论时，Saha表示：“我们已经清楚地听到，业界希望获得实用的案例和用例（examples and use cases）。"他表示许多信息是保密和专有的，但机构正在“努力找到传播这些信息的最佳方式”。