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针对发作性睡病,OX2R激动剂两项新关键性研究数据丨产业新闻
发布时间: 2026-06-22     来源: 医药观澜

6月16日,武田(Takeda)宣布在第40届美国联合专业睡眠学会年会(SLEEP 2026)上公布了两项关键性研究的新增结果。结果显示,在研口服选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂oveporexton(TAK-861)改善了1型发作性睡病(NT1)患者的日常功能以及与疾病相关的认知和睡眠症状。

新闻稿表示,上述数据结合此前已公布的3期研究结果,显示该疗法在疾病的广泛症状谱方面均带来改善,进一步支持其有潜力为1型发作性睡病患者带来新疗法。

Oveporexton是一种在研选择性OX2R激动剂,可选择性地刺激OX2R以恢复其信号传导,并改善因食欲素缺乏而导致的NT1。Oveporexton通过激活 OX2R,促进觉醒并减少异常的快速眼动(REM)睡眠现象,包括猝倒,以解决广泛的白天和夜间症状。美国FDA已受理oveporexton的新药上市申请(NDA),并授予优先审评资格。Oveporexton在中国和日本的上市申请也在审评中,其他地区的申报预计将于今年陆续推进。

本次报告重点展示了两项全球多中心、安慰剂对照研究的次要和探索性终点结果——FirstLight(TAK-861-3001;每日两次2 mg、1 mg及安慰剂)和RadiantLight(TAK-861-3002;每日两次2 mg及安慰剂)——包括:

功能表现:在所有剂量组中,与安慰剂相比,oveporexton于第12周在发作性睡病功能影响量表(FINI)的六个维度上均显示出统计学显著性改善(p<0.001)。多数患者在各维度评分上达到或超过已发表的正常参考阈值,体现了oveporexton帮助患者管理日常生活能力。FINI涵盖了NT1影响最高的维度,包括疲劳、认知功能、猝倒、社会活动、日常活动及日常责任。

认知:与安慰剂相比,oveporexton改善了与NT1相关的认知症状,该结果基于客观神经心理学测评(包括注意力、执行功能和记忆)以及患者报告指标的评估。在FINI的认知功能维度中,所有剂量组约70%的患者报告未出现显著认知困难,而安慰剂组约为15%。

夜间睡眠:探索性终点结果显示,在两项研究中,Oveporexton均改善了睡眠质量。在所有剂量组中,大多数患者未报告出现幻觉或睡眠瘫痪;其中,在2/2 mg剂量组中,多数患者在夜间睡眠紊乱方面较基线实现了具有临床意义的改善。此外,快速眼动(REM)睡眠的出现时点和模式也接近健康对照者的表现。 

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