EMA于2026年6月4日发布了《2025年人工智能（AI）观测站报告》。该报告旨在跟踪AI在药物领域的最新动态、趋势和新兴应用领域，涵盖了指南与政策进展、AI应用实例、与利益相关方的合作情况，以及欧盟资助项目和监管科学研究的进展概览。

报告总结称，AI技术正在快速演进，并迅速改变药物开发与监管范式。AI在药物开发生命周期中的应用主要集中在数据处理与分析环节，在监管机构内部的应用则聚焦于知识挖掘、个人生产力提升以及流程自动化。关于AI在监管内部的应用进展，可参考阅读本文。

以下仅概述2025年报告中新增的AI应用。EMA通过官方会议、资格认证、科学建议和上市许可审评等监管场景获得这些应用的信息，具有相当的实践参考价值，可供我国药企了解目前AI在药企实际应用进展，并规划自身的AI应用落地。

适用全生命周期

• 文件起草：生成式AI帮助起草监管申报和技术文档或生成查询答案。

临床前阶段

• 药物发现和证据生成：推断疾病相关分子通路，阐明作用机制、毒性预测和生物标志物识别。

临床阶段

临床结果预测

• 使用预后模型（包括基于机器学习）开发时间匹配预后评分，用于PROCOVA-MMRM统计方法；

• 机器学习算法在数值缺失时估计参考血清值；

• 从临床试验数据构建多种疾病反应的预后值，解释临床终点变异性，改善样本量规划。

临床试验中心和患者选择

• 机器学习预测潜在临床试验中心的入组率，识别最快完成研究的中心；

• AI支持临床试验国家和中心选择以及患者识别。

医学影像

• 基于AI的NASH肝脏疾病测量以确定疾病活动性（AIM-NASH），该AI工具已先后得到EMA和FDA的认证。

数字终点和生物标志物

• AI支持阿尔茨海默病认知测量数字终点的开发和验证；

• AI评估运动功能影响以支持药物效应评估；

• AI平台收集不同维度的患者生活质量数据；

• AI平台用于研究大型基因组数据集中的关联。

数字临床助手和计算机模拟试验

• 新软件技术使临床试验参与者通过与生成式AI（数字临床助手）互动完成各种临床任务；

• “基于AI的计算机模拟临床试验”模拟长期结果并验证净治疗获益。

生产阶段

制药工艺模型和数字孪生

• 与申请人就工艺模型举行多次会议：包括数字孪生；AI应用于CAR-T细胞生产；AI平台方法表征细胞衍生产品；计算机视觉AI算法用于自动计数微载体和确定定植（colonization）百分比；构建AI驱动的供体选择平台以支持细胞疗法生产和数据驱动/一致性生产；低风险和低监管影响的AI模型用途分类。

稳定性预测建模和货架期检验

• 基于机器学习，使用各种产品特性和初始批次放行数据，准确预测质量属性值，无需长期稳定性数据。

GMP相关

• 探索AI支持生产和供应流程或活动；

• 无菌环境中使用的可追溯机器人技术，以减少人为干预；深度学习用于传感和识别（如物体）。

上市后阶段

生成真实世界证据

• AI方法简化数据清理或创建合成对照组。

ICSR管理

• AI支持个例安全性报告（ICSR）的接收和管理，包括信息提取、MedDRA编码、翻译、叙述生成和医学审查。