6月12日，默沙东宣布Belzutifan（贝组替凡，英文商品名：Welireg）的新适应症获得FDA批准，用于联合帕博利珠单抗辅助治疗在肾切除术后具有中高或高复发风险的透明细胞型肾细胞癌（ccRCC）成人患者。

Belzutifan是全球首款获批上市的缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，通过选择性阻断HIF-2α与HIF-1β形成转录复合体，抑制VHL-HIF信号通路下游VEGF等促血管生成基因表达，从而干预肿瘤缺氧驱动的血管生成与细胞增殖过程。2021年8月，Belzutifan首次在美国获批上市，用于治疗不需要立即手术的von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者。

此次获批是基于III期LITESPARK-022研究的积极结果。结果显示，截至2025年8月23日，中位随访28.4个月时，Belzutifan（120mg，每日1次）联合帕博利珠单抗（400mg，每6周1次）组患者的无病生存期（DFS）较安慰剂联合帕博利珠单抗组显著延长，疾病复发或死亡风险降低了28%（HR=0.72，P=0.0003）。Belzutifan联合方案组DFS达到24个月的患者比例预估为80.7%，对照组这一比例预估为73.7%。

Belzutifan联合方案组和对照组的治疗期间不良事件（TEAE）发生率分别为52.1%和30.2%，最常见的TEAE是贫血（12.1% vs 0.4%）、ALT升高（6.4% vs 2.0%）和低氧血症（4.6% vs 0%）。

肾细胞癌是最常见的肾癌类型，大约9/10的肾癌患者被诊断为肾细胞癌。2022年，全球新增肾癌病例约43.5万例，死亡人数约15.6万例。据估计，2026年美国将有超过8万例肾癌新确诊病例，死亡人数将超过1.5万人。肾细胞癌在男性中的发生率约为女性的两倍。ccRCC占肾细胞癌的70%，是最常见的亚型。