本期看点：
1. 潜在“best-in-class”布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂bexobrutideg（NX-5948）1期临床试验结果发布，中位随访时间为22.4个月时，慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的中位无进展生存期（PFS）为22.1个月，客观缓解率（ORR）为83.0%。
2. IKZF1/3分子胶降解剂cemsidomide联合地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的最新分析结果发布，推荐2期剂量/最大耐受剂量下的ORR为53%。

Bexobrutideg：公布1a/b期临床试验的新数据

Nurix Therapeutics公布了其进行的NX-5948-301 1a/b期临床试验的更新临床数据。该试验正在评估其在研BTK降解剂bexobrutideg用于治疗慢性淋巴细胞白血病患者的疗效。Bexobrutideg是一款具有口服生物利用度、具有脑渗透性的在研小分子BTK降解剂，由Nurix和罗氏（Roche）开发。新闻稿指出，它有望成为用于肿瘤、免疫和神经系统疾病领域的潜在“best-in-class”疗法。

截至2026年1月1日数据截止时，中位随访时间为22.4个月；患者的中位PFS为22.1个月（95% CI：14.0–NR），ORR为83.0%（95% CI：69.2–92.4）；缓解包括2例完全缓解（CR）、1例淋巴结部分缓解（nPR）和36例PR。在携带BTK抑制剂耐药突变、具有高危分子特征以及存在中枢神经系统（CNS）受累的患者中均观察到缓解。

Nurix还公布了来自两个1b期队列的新数据，这两个队列评估了bexobrutideg在较早线治疗中的表现，包括既往接受过BTK抑制剂治疗但未接受过BCL2抑制剂治疗的患者（队列5），以及未接受过BTK抑制剂治疗的患者，包括初治患者（队列15）。在队列5（n=19）中，可评估患者（n=14）的ORR为92.9%（95% CI：66.1–99.8）。在队列15（n=20）中，可评估患者（n=19）的ORR为84.2%（95% CI：60.4–96.6）。

Cemsidomide：公布1期临床试验数据

C4 Therapeutics公司公布了其已完成入组的cemsidomide 1期临床试验的进一步分析结果。Cemsidomide是一款下一代口服IKZF1/3降解剂，IKZF1/3是多发性骨髓瘤生物学中的关键转录因子。该试验评估其联合地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的疗效。

数据截止日期为2026年2月27日，参与试验的患者此前接受过大量治疗，既往治疗线数中位数为7线。在推荐2期剂量/最大耐受剂量（100 µg）下，cemsidomide达到53%的ORR。在75 µg剂量水平下，cemsidomide达到40%的ORR。在所有评估剂量中，cemsidomide达到36%的ORR。

关键新数据显示，在cemsidomide 75 µg和100 µg剂量水平下，患者缓解程度随时间进一步加深。

在75 µg剂量水平下，1例此前最佳缓解为PR的患者加深至非常好的部分缓解（VGPR）。

在100 µg剂量水平下，多例患者实现更深缓解：1例此前最佳缓解为PR的患者加深至严格完全缓解（sCR）；1例此前最佳缓解为PR的患者加深至VGPR。

在100 µg剂量水平下，2例达到sCR和CR的患者实现微小残留病（MRD）阴性。

ELVN-001：公布1期临床试验的新数据

Enliven Therapeutics公司公布其小分子激酶抑制剂ELVN-001的1期ENABLE临床试验的新数据，该研究旨在评估ELVN-001对现有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）不耐受、复发或难治的慢性髓系白血病（CML）患者的疗效。ELVN-001是一种强效、高选择性、潜在“best-in-class”的小分子激酶抑制剂，专门针对CML患者的致癌驱动因子BCR-ABL1融合蛋白。ELVN-001还具有针对耐药性最强的BCR-ABL1耐药突变体T315I和其他已知耐药突变体的活性。

截至2026年3月10日的数据，在每日一次80 mg剂量组中，总主要分子学缓解率（MMR）达61%，在24周时的MMR率为48%，深度分子缓解（DMR）达成率为30%。对于既往仅接受过1-2种TKI治疗的患者，总MMR为67%，24周时的MMR率为55%。安全性方面，ELVN-001整体耐受性良好，因不良事件停药的比例为6%，多数治疗伴发不良事件为1-2级。

Briumvi（ublituximab）：公布1期临床试验数据

TG Therapeutics公司公布了其皮下注射的Briumvi治疗重症肌无力（MG）的积极1期临床试验数据，并启动了一项2期临床试验。Briumvi是一种靶向CD20表达B细胞上独特表位的新型单克隆抗体，通过糖基工程改造去除了抗体上通常表达的某些糖分子，从而能够在低剂量下实现高效的B细胞耗竭。

此次公布的结果显示，82%的患者在第24周达到了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分的最小临床重要差异（MCID，定义为下降≥2分）。总体而言，第24周观察到MG-ADL评分平均改善4.6分。该疗法耐受性良好，安全性特征与静脉注射的Briumvi在多发性硬化中的已知安全性一致。