6月5日,启函生物宣布,团队体内CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤的研究获得突破性进展。据新闻稿介绍,该公司团队自主研发的双靶向体内CAR-T疗法(In Vivo CAR-T),在研究者发起的临床试验(IIT)中取得了突破:该产品已对4例难治性多发性骨髓瘤患者进行了给药,未发现任何严重安全事件,达到门诊给药的安全性条件。完成1个月随访的第1、2例患者均实现了CR,涵盖了髓外(EMI)患者及自体CAR-T治疗失败后的高龄患者,研究仍在持续进行中。
体内CAR-T技术目前在全球还处于早期临床研发阶段,目前已有数据表明,吞噬细胞及肿瘤细胞的非特异性脱靶所引起的吞噬作用和抗原遮蔽均直接导致了临床药效不佳和患者复发。启函生物的体内CAR-T产品设计基于该公司精确靶向体内CAR-T平台技术,规避肿瘤细胞及吞噬细胞的非特异性作用,靶向T细胞,并解决抗原遮蔽的问题,从而旨在确保体内CAR-T疗法的安全性与长期疗效。
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