渤健（Biogen）今日宣布，美国FDA已授予salanersen突破性疗法认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Salanersen是一种在研创新反义寡核苷酸（ASO），有潜力通过每年一次给药，在SMA治疗中实现较高疗效。

FDA的决定基于salanersen的1b期临床试验数据。在既往对基因疗法应答不佳的SMA儿童中，启动每年一次salanersen治疗后，研究者观察到具有临床意义的运动功能改善，以及神经退行性病变，后者通过神经丝轻链（NfL）水平降低进行评估。在该研究中，salanersen总体耐受性良好。

Salanersen是一种鞘内给药的反义寡核苷酸，正在开发用于治疗SMA。Salanersen旨在纠正SMN2基因mRNA前体的剪接，以增加SMN蛋白的生成。该药物采用新的化学修饰，有潜力通过每年一次给药实现较高疗效。