当地时间 5 月 27 日，艾伯维宣布美国 FDA 已经批准其 ADC 疗法 Pivekimab sunirine（PVEK）上市，用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。根据 Insight 数据库，这是全球首个获批上市的 CD123 ADC，也是艾伯维首个获批的血液瘤 ADC。

BPDCN 是一类兼具白血病与淋巴瘤特征的高度侵袭性罕见血液恶性肿瘤，患者通常会出现皮肤病变，病情还易扩散至骨髓、中枢神经系统及淋巴结。目前临床标准一线方案以高强度化疗为主，部分患者后续需接受干细胞移植，但整体治疗选择有限。无论是初治患者，还是化疗后复发、难治的患者，均存在巨大的未满足临床需求，亟需安全性与疗效更优的创新靶向药物。

Pivekimab sunirine 是一款靶向 CD123 的 ADC，拟开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。CD123 靶点在 BPDCN 肿瘤细胞中呈高度特异性高表达，是该病理想的治疗靶点。美国 FDA 已于 2020 年 10 月授予该药物 BPDCN 适应症突破性疗法认定。

本次 FDA 获批主要基于全球多中心 I/II 期 CADENZA 临床试验的数据，研究主要终点为复合完全缓解率（CR+CRc）。

在 CADENZA 研究中，接受 Pivekimab sunirine 治疗的新诊断 BPDCN 患者表现出具有临床意义且持久的疗效。在 33 例新诊断 BPDCN 患者中，研究人员观察到综合完全缓解率为 69.7%，中位缓解持续时间为 9.7 个月，其中 13 例患者（39.4%）在研究结束后接受了干细胞移植。

在 51 例复发或难治性疾病患者中，综合完全缓解率为 15.7%，中位缓解持续时间为 9.2 个月，其中 6 例患者（11.8%）在研究结束后接受了干细胞移植。

最常见的不良反应（≥20%）包括水肿、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、输液相关反应、恶心和腹泻。Pivekimab sunirine 的包装盒上带有肝毒性警告（包括肝静脉闭塞症），并包含输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。

小结

CD123 （又名 IL3RA）是血液瘤领域的潜力新靶点。根据 Insight 数据库，全球公开的靶向 CD123 的 ADC 仅有 4 款 （截至2025/5/22），艾伯维的 Pivekimab sunirine 是全球首个获批上市的 CD123 ADC，其它几款都还在早期开发阶段。

ADC 是艾伯维肿瘤领域的重要布局。此前，艾伯维已有两款 ADC 获批上市，分别为：1）FRα ADC 索米妥昔单抗，2022 年首次获批上市，用于治疗卵巢上皮癌，该药 2025 年销售额为 6.9 亿美元（+44%）；2）c-MET ADC Telisotuzumab Vedotin，于 2025 年 5 月刚获批，用于治疗非鳞状非小细胞肺癌。

上述两款 ADC 的适应症都是实体瘤。Pivekimab sunirine 是艾伯维首款获批上市的血液瘤 ADC。在后续肿瘤管线中，艾伯维还打造了差异化 ADC 管线矩阵，靶点覆盖 c-Met、CEACAM5、新一代 FRα 双表位、ALCAM、MSLN 等，其中有不少为全球 FIC 药物管线。