拜耳（Bayer）宣布，美国FDA已受理该公司为其在研口服XIa因子（FXIa）抑制剂asundexian递交的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，用于非心源性缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）后患者的卒中二级预防。该NDA基于全球关键性3期OCEANIC-STROKE试验的积极结果。研究结果已在2026年发表于《新英格兰医学杂志》。

此前公布的研究结果显示，在既往发生非心源性缺血性卒中或高风险TIA的患者中，asundexian可将缺血性卒中的发生风险显著降低26%（csHR=0.74；95% CI：0.65–0.84；p<0.0001），且未增加重大出血风险。该获益在不同年龄、性别、入组事件类型（卒中或高风险TIA）、卒中亚型，以及是否接受溶栓等急性治疗或采用单药/双联抗血小板二级预防策略等亚组中均保持一致。

RNA编辑寡核苷酸疗法临床结果积极

Wave Life Sciences日前公布了在研疗法WVE-006的RestorAATion-2临床试验的最新数据。WVE-006是一款GalNAc偶联、皮下注射给药的RNA编辑寡核苷酸（AIMer）疗法，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该疗法可通过生成健康的野生型M型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）、减少有害的Z型α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT），并恢复机体在需要时动态产生功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）的能力，同时应对肺部和肝脏AATD。

试验数据显示，单次WVE-006给药即可使循环中的突变型Z-AAT较基线出现强效、剂量依赖性下降，降幅分别达到47.3%（200 mg）、49.7%（400 mg）和59.1%（600 mg）。多次给药WVE-006后，Z-AAT进一步下降，在200 mg每两周一次给药队列中降幅达到70.5%。延长给药间隔后，Z-AAT降幅相似，在400 mg每月一次给药队列中达到67.7%。

同时，单次WVE-006给药即可使野生型M-AAT蛋白在总循环AAT中所占比例出现强效、剂量依赖性恢复，分别达到44.4%（200 mg）、48.0%（400 mg）和52.3%（600 mg）。

数据支持每月一次皮下注射给药；在200 mg和400 mg多次给药队列中，编辑作用在最后一次给药后至少维持三个月。WVE-006表现出良好的安全性和耐受性。所有不良事件（AE）均为轻度至中度，未发生严重不良事件（SAE），也未观察到具有临床意义的肝功能检测指标升高。