5 月 12 日，Kyverna Therapeutics 宣布，其已在美国启动向 FDA 滚动式递交 Miv-cel 用于治疗僵人综合征（SPS）的生物制品许可申请（BLA）。 Kyverna 新闻稿指出，其是首家递交自身免疫 CAR-T 疗法上市申请的公司。

Kyverna 是一家总部位于美国的 Biotech 公司，专注于为自身免疫性疾病患者开发细胞疗法，已在纳斯达克上市。

Miv-cel (Mivocabtagene autoleucel, KYV-101) 是 Kyverna 开发的一种全人源自体 CAR-T 细胞疗法，靶向 CD19，并具有 CD28 共刺激功能，旨在提高疗效和耐受性，目前正在研究用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病的疗效。

Kyverna 已与 FDA 就 KYSA-8 单臂试验在僵人综合征治疗方面达成积极的 BLA 前会议共识，KYSA-8 单臂关键性 II 期试验足以支持 Miv-cel 的 BLA 申请。Kyverna 现已启动滚动 BLA 提交流程，寻求该项目能够获得再生医学先进疗法 (RMAT) 认定下的优先审评资格，预计将于 2026 年第四季度完成提交。

今年 4 月，Kyverna 在 2026 年美国神经病学会 (AAN) 年会上以口头报告的形式公布了 Miv-cel 关键性 KYSA-8 试验的主要分析结果。该报告进一步阐述了此前公布的积极顶线结果，证实 Miv-cel 在 16 周时所有主要和次要终点均显示出具有统计学意义的持久临床获益，单次给药 Miv-cel 后患者的残疾评分得到逆转。此外，截至第 16 周及最后一次随访，所有 SPS 患者均未接受其他免疫疗法治疗。Miv-cel 的耐受性也良好。

此外， Kyverna 还将提交其已完成的自然史研究的补充分析以及计划中的 KYSA-8 一年随访数据。Kyverna 将于 2026 年下半年公布一年随访数据。

在 2026 年美国神经病学会 (AAN) 年会上，Kyverna 已公布了一项大型多中心回顾性自然史研究的结果，该研究探讨了 SPS 对步行速度的影响，进一步阐明了 Miv-cel 的突破性临床数据，并支持将 25 英尺计时步行测试（T25FW）作为 SPS 患者活动能力的有效纵向评估指标。

这项回顾性自然史研究共纳入 153 名接受过非适应症免疫疗法或对症药物治疗且有 T25FW 评估数据的患者。大多数患者的 T25FW 改善甚微（<20%）或无改善，并且随着时间的推移，越来越依赖辅助行走工具。 T25FW 的变化与改良 Rankin 量表（mRS）评估的残疾程度随时间的变化呈正相关。

Kyverna 在 5 月 12 日也发布了 2026 年一季报。财务数据显示：截至 2026 年 3 月 31 日，Kyverna 公司持有现金、现金等价物及有价证券共计 2.364 亿美元。公司预计现金储备足以维持运营至 2028 年。