argenx近日宣布，美国FDA已批准扩展Vyvgart（efgartigimod alfa）和Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa and hyaluronidase）的适应症范围，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。此次获批的补充生物制品许可申请（sBLA）将Vyvgart的适用人群扩展至所有血清型成人gMG患者，包括抗AChR抗体阳性、抗MuSK抗体阳性、抗LRP4抗体阳性以及三重血清阴性患者。根据新闻稿，Vyvgart和Vyvgart Hytrulo成为首个获批用于所有血清型成人gMG患者的治疗选择。

此次批准主要基于3期ADAPT SERON研究的数据。该研究在未检测到抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）的gMG患者中开展，覆盖抗MuSK抗体阳性、抗LRP4抗体阳性和三重血清阴性三类患者。研究显示，接受Vyvgart治疗的总体患者人群在gMG症状方面实现了快速、显著且持久的改善，涉及言语、视力、身体功能和吞咽等多个方面。此外，Vyvgart在不同血清型患者中耐受性良好，其安全性与既往在抗AChR抗体阳性gMG患者中确立的安全性特征一致。

Vyvgart是一款靶向新生Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。其静脉输注（IV）制剂在2021年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。该疗法可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。Vyvgart Hytrulo是Vyvgart和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。重组人透明质酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。2023年6月，美国FDA批准Vyvgart Hytrulo皮下注射液上市，用于治疗AChR抗体阳性的成人全身性重症肌无力患者。