4 月 28 日，美国 FDA 宣布两项重大举措，推进实时临床试验（real-time clinical trials，RTCT）落地实施：一是，阿斯利康和安进已各自启动一项概念验证实时临床试验，这两项试验将向 FDA 实时报送研究终点指标与数据；二是，FDA 发布了一份关于拟议的 RTCT 试点项目的信息征询书 (RFI)，该项目将于今年夏季启动。

早期临床试验是药物研发的瓶颈，通常具有高度不确定性、患者群体有限和决策流程效率低下等特点。数据通常由研究中心报告给申办方，申办方进行分析后再提交给 FDA。随着人工智能和数据科学的进步，申办方和试验中心有机会开展实时试验，从而增强安全性监测并大幅提高效率。

「60 年来，我们一直沿用相同的临床试验方式，关键数据信号可能需要数年才能送达 FDA。这种滞后时间会不必要地延误监管决策，并拖慢药物研发进程，」FDA 局长 Marty Makary 表示。「我们正在大胆推进一种现代化方法，使 FDA 科学家能够在试验进行过程中实时查看安全性信号和终点指标。这将有助于我们加速有前景的疗法的研发，并最终实现我们在药物研发所有阶段开展实时、连续试验的目标。」

根据 FDA 新闻稿，阿斯利康和安进已成功启动概念验证性实时临床试验。阿斯利康正在开展一项针对初治套细胞淋巴瘤患者的 II 期多中心临床试验 TRAVERSE，德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心和宾夕法尼亚大学参与其中。安进正在开展一项针对局限期小细胞肺癌患者的 Ib 期临床试验 STREAM-SCLC，最终的临床试验中心选择工作正在进行中。

对于这两项试验，FDA 都与申办方会面，共同制定实时信号报告标准。FDA 已通过 Paradigm Health 接收并验证了阿斯利康试验的信号，从而验证了实时信号共享所需技术框架的可行性。FDA 希望在这些概念验证的基础上，开展更广泛的试点项目。今天的征求意见稿旨在就潜在的试点项目设计和实施，以及评估指标和成功标准征求意见。

实时临床试验是 FDA 实现其促进连续试验目标的重要一步。目前，大多数临床开发都是分阶段进行的。由于每个既定的临床开发阶段都按照既定方案进行，并且通常作为一项独立的研究，因此在一个阶段结束后，下一个阶段开始之前，开发项目通常会有一个间歇期，这会减缓产品开发的步伐。由于实时试验允许 FDA 实时查看关键信息，因此可以消除或最大限度地减少这种间歇期，从而实现「连续」试验。

FDA 将于 2026 年 5 月 29 日之前接受对信息征询书 (RFI) 的意见。FDA 计划于 7 月公布最终遴选标准，并于 8 月完成试点项目的遴选。