4月22日,齐鲁制药宣布其自主研发的1类创新药QLS7320注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可,即将在中国开展针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的临床研究。QLS7320注射液是一款通过偶联GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)实现肝脏靶向递送的补体靶向siRNA药物。
PNH是一种由补体系统异常激活所驱动的罕见的获得性溶血性疾病,以血管内溶血、血栓事件和骨髓衰竭为特征,可危及生命,部分患者对现有治疗反应不佳。靶向补体通路,被认为是治疗这些疾病的根本策略之一。齐鲁制药新闻稿表示,QLS7320为具有新作用机制的补体靶向药物,有望为患者带来新的治疗选择。
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