Mozart Therapeutics今日公布，其主打在研项目MTX-101治疗1型糖尿病（T1D）的1b期临床试验中期患者数据。此次披露的数据来自5例处于疾病3期阶段（stage 3）的1型糖尿病成人患者。研究中，受试者被随机分配接受0.05 mg/kg剂量（n=2）或0.15 mg/kg剂量（n=3）的MTX-101治疗。结果显示，全部5名患者均出现CD8调节性T细胞（Treg）选择性激活与增殖，同时外周血中致病性CD4和CD8阳性T细胞比例下降，并且对自身抗原再次刺激的反应减弱，整体支持该疗法实现作用机制验证（proof-of-mechanism）。此外，在本次1b期研究中，接受单次高剂量MTX-101（0.15 mg/kg）治疗的患者，其C肽水平在研究结束时（约20周）维持稳定或较基线升高。1型糖尿病患者通常伴随C肽水平随时间显著且可预测性下降，而C肽是反映β细胞功能及胰岛素分泌的重要指标。

MTX-101是一种双特异性抗体，靶向CD8调节性T细胞表面的抑制性KIR和CD8，旨在恢复CD8阳性Treg的内在功能，在自身免疫疾病早期阶段抑制并清除致病性T细胞，阻断后续炎症反应并防止组织损伤。