Flagship Pioneering今日宣布正式推出生物技术公司Serif Biomedicines，致力于开发“修饰DNA（Modified DNA）”这一创新药物类别。该公司提出，修饰DNA有望融合mRNA疗法与基因治疗的优势，同时降低两者的局限性，实现可编程、可规模化生产、作用持久且可重复给药的治疗模式。为支持平台建设及首批药物研发项目推进，Flagship Pioneering已承诺初始投入5000万美元。Serif表示，尽管DNA是生命信息的核心载体，但除基因治疗外，其在药物开发中的应用长期受限于免疫原性以及难以高效进入细胞核等关键障碍。公司通过对DNA结构与化学形式进行重新设计，在不改变细胞基因序列的前提下，实现基因在细胞内安全、持久且可控表达。

围绕这一方向，Serif正搭建完整的非病毒DNA疗法技术体系，包括降低先天免疫反应的修饰DNA、提升入核效率和基因表达的协同mRNA因子、支持重复给药和组织靶向递送的优化脂质纳米颗粒（LNP）、人工智能（AI）指导的DNA序列设计，以及可规模化生产的能力。公司认为，相较于表达持续时间有限的RNA疗法、难以重复给药的基因治疗，以及依赖DNA整合的基因编辑策略，修饰DNA有望提供持久、可重复给药且潜在更安全的治疗特征。Serif目前的首批研发项目聚焦罕见病和免疫重编程领域。公司同时透露，即将在科学会议上公布支持该平台的临床前数据：在静脉给药后，其修饰DNA平台在非人灵长类研究中显示出良好耐受性，并在体内实现持久基因表达及功能性治疗效果。