Praxis Precision Medicines今日宣布，其在研疗法elsunersen在EMBRAVE临床1/2期试验A部分中取得积极结果。该研究在早发性癫痫型SCN2A发育性与癫痫性脑病（SCN2A-DEE）儿童患者中开展。Elsunersen是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在选择性降低SCN2A基因表达，从而直接靶向早发性癫痫型SCN2A-DEE的致病机制，用于治疗携带SCN2A功能获得性突变患者的癫痫发作及其他相关症状。

研究结果显示，在疗效方面，与安慰剂相比，elsunersen治疗使患者癫痫发作频率较基线降低77%（p=0.015，95% CI：33–92）。同时，57%的患者实现了至少连续28天无癫痫发作。疗效在开放标签延长期（OLE）中可持续长达一年。此外，与安慰剂组未观察到改善相比，所有接受elsunersen治疗的患者在睡眠、运动功能、肌张力、注意力或神经精神运动发育等指标上均出现改善。

在安全性方面，elsunersen整体耐受性良好。在最高8 mg剂量下，未观察到与药物相关的严重不良事件（SAE），也未出现因不良事件导致的停药或神经炎症信号。大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）为轻至中度，其安全性特征与此前的EMBRAVE研究结果一致。