3月30日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准硫酸氢司美替尼胶囊，一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。

此次获批是基于3期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中的一项全球多中心、随机安慰剂对照3期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益。

NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。

新闻稿表示，成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为针对伴有症状且无法手术的NF1‑PN成人患者开展的3期临床试验，KOMET研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性，有望实现对儿童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守护。

研究显示，在KOMET 3期临床研究的主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR）。KOMET 3期临床研究中，司美替尼的安全性与此前已知的安全性概况以及其在儿童患者中的既往应用经验一致。

基于KOMET 3期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的NF1-PN成人患者。

司美替尼是一种激酶抑制剂，可阻断参与细胞生长刺激过程的特定酶（MEK1和 MEK2）。在NF1中，这些酶活性异常增强，导致肿瘤细胞以不受调控的方式生长，从而形成所谓的丛状神经纤维瘤（PN）。通过阻断上述酶的活性，司美替尼可减缓肿瘤细胞的生长，从而减缓PN的生长。