今日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其在研反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗亚历山大病（AxD）。FDA已将该申请的PDUFA目标审评日期设定为2026年9月22日。

此次优先审评资格的授予主要基于一项关键性临床研究结果。研究显示，在儿童及成人AxD患者中，50 mg zilganersen在第61周时相较对照组，在主要终点10米步行测试（10MWT）评估的步行速度方面实现了具有统计学意义且临床意义明确的稳定效果（最小二乘均值差异33.3%，P=0.0412），同时展现出良好的安全性和耐受性。此外，在评估适应能力、沟通能力、胃肠道症状、睡眠及癫痫发作等关键次要及探索性终点中，zilganersen亦持续表现出优于对照的趋势。

AxD是一种罕见、进行性、最终致命的神经系统疾病。该病常在儿童期发病且进展迅速，患者可能丧失行走、说话与吞咽等基本功能。AxD的发生是神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因变异的结果，GFAP变异会破坏大脑中星形胶质细胞的结构和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病变异导致的过量GFAP蛋白表达，从而减缓或稳定AxD患者的疾病进展。