根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，上周（3月16日~3月21日），有23款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子、抗体、寡核苷酸类药物、多肽、细胞疗法、放射性治疗药物等等。

锦篮基因：GC801注射液
作用机制：IgG抗体降解酶
适应症：2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药

锦篮基因申报的GC801注射液获批临床，拟开发用于2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药。公开资料显示，这是一款经工程化改造的IgG抗体降解酶，其核心优势在于高效、特异的IgG裂解能力。据统计，约30%–60%的普通人群（包括2型脊髓型肌萎缩症患者）存在针对不同AAV血清型的预存中和抗体（IgG），这类抗体可能阻碍病毒载体进入靶细胞，从而影响基因治疗的可及性及疗效表现，同时增加安全性风险。GC801可催化人IgG所有亚类的重链下铰链区域裂解，使预存抗体失去效应功能并被机体快速代谢降解，从而为各类依赖IgG抗体调控的治疗场景削弱/清除关键免疫学障碍。

中美瑞康：RAG-01注射液
作用机制：saRNA药物
适应症：非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）

中美瑞康申报的RAG-01注射液获批临床，拟开发治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。公开资料显示，RAG-01是中美瑞康开发的一款特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链小激活RNA（saRNA）药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老。p21基因在细胞周期进程中起关键调控作用，然而传统疗法却难以对其实现有效靶向。凭借中美瑞康自主研发的LiCO递送技术，RAG-01采用膀胱灌注的给药方式，有望为卡介苗治疗失败的NMIBC患者提供一种全新的治疗方案。

前沿生物：FB7013注射液
作用机制：靶向MASP-2的siRNA药物
适应症：原发性IgA肾病的治疗

前沿生物申报的FB7013注射液获批临床，拟用于原发性IgA肾病的治疗。公开资料显示，FB7013注射液是靶向补体系统凝集素途径关键蛋白MASP-2的GalNAc偶联的siRNA药物，抑制MASP-2可能对IgA肾病的肾小球和小管间质都有保护作用。该产品通过特异性抑制MASP-2活性阻断凝集素途径异常激活，减少补体介导的肾脏组织损伤；基于作用机制，未来可拓展至膜性肾病、糖尿病肾病等多个补体异常激活相关疾病领域。

奈康生物：NT-001注射液
作用机制：记忆性免疫细胞（TM细胞）疗法
适应症：晚期乳腺癌

奈康生物申报的NT-001注射液获批临床，拟开发治疗晚期乳腺癌。公开资料显示，NT-001注射液是免疫细胞疗法，通过体外诱导与扩增技术，富集高比例的记忆性免疫细胞（TM细胞），杀伤乳腺肿瘤细胞，为晚期乳腺癌患者治疗提供了一个新的选择。

瑞初医药：RC017眼膏
作用机制：以衰老为核心干预靶点的多维度调控药物
适应症：干眼症

瑞初医药申报的RC017眼膏获批临床，拟开发治疗干眼症。公开资料显示，RC017区别于传统意义上的眼部药物，以“衰老本身”为核心干预靶点。依靠独特的作用机制，通过多维度调控衰老细胞而发挥作用。

Curium：177Lu-PSMA I&T注射液
作用机制：靶向PSMA的多肽偶联放射性治疗药物
适应症：mCRPC

Curium公司申报的177Lu-PSMA I&T注射液获批临床，拟开发治疗已接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。公开资料显示，这是一款靶向PSMA的多肽偶联放射性治疗药物。

百利药业：BL-ARC002注射液
作用机制：放射性治疗药物
适应症：晚期或转移性实体瘤

百利药业联合申报的BL-ARC002注射液获批临床，拟开发治疗包括但不限于标准治疗失败或无法获得标准治疗的局部晚期或转移性实体瘤。公开资料显示，这是一款放射性治疗药物，具体靶点尚未披露。

信立泰：SAL0150片
作用机制：多肽新药
适应症：2型糖尿病及其并发症、肥胖或超重

信立泰申报的SAL0150片获批临床，拟开发治疗2型糖尿病及其并发症、肥胖或超重。公开资料显示，SAL0150是口服长效药物，预计可以实现≥一周一次的口服给药频次。临床前研究显示，SAL0150具有治疗2型糖尿病及其并发症、肥胖或超重的潜力。

应世生物：IN10028肠溶片
作用机制：FAK抑制剂
适应症：拟用于晚期实体瘤的治疗

应世生物申报的IN10028肠溶片获批临床，拟用于晚期实体瘤的治疗。公开资料显示，IN10028为下一代FAK抑制剂，可有效靶向FAK1和FAK2，并显著抑制FAK相关信号通路。与第一代FAK抑制剂IN10018相比，IN10028显示出更好的癌细胞细胞毒性。IN10028也表现出比几种第一代FAK抑制剂更强的靶标结合性。

泰德制药：注射用TRD209
作用机制：靶向降解SHP2蛋白的双特异性蛋白降解疗法
适应症：成人急性髓系白血病

泰德制药申报的注射用TRD209获批临床，拟开发治疗成人急性髓系白血病。公开资料显示，TRD209是一款靶向降解SHP2蛋白的双特异性蛋白降解疗法，旨在通过纠正血液肿瘤的异常分化和抑制小细胞肺癌的生长，实现治疗急性髓细胞白血病（AML）和小细胞肺癌（SCLC）的目标。

除了以上新药，本周首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药还包括：

正大天晴和中国药科大学联合申报的NTQ6179片获批临床，拟开发治疗肢端肥大症；

三生国健申报的SSGJ-716注射液获批临床，拟开发治疗特应性皮炎（AD）；

锦斯生物申报的GO321重组溶瘤痘苗病毒注射液获批临床，拟开发治疗晚期难治性实体瘤；

瀚辰星泰医药申报的HCXT-2001片获批临床，拟开发治疗银屑病；

翰森制药HS-10587片获批临床，拟开发治疗MTAP缺失的晚期实体瘤；HS-20152注射液获批临床，拟开发治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症；HS-20138注射液获批临床，拟开发治疗血脂异常;

科睿药业申报的KR23248胶囊获批临床，拟用于精神分裂症的治疗;

舶望制药申报的BW-50218注射液获批临床，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病;

齐鲁制药申报的QLS1317片获批临床，拟用于治疗dMMR/MSI-H的晚期实体瘤；

辽宁医学诊疗科技研发中心申报的LYW2402-NS-HK人源基质细胞注射液（三维工艺制备）获批临床，拟在常规治疗基础上治疗帕金森病；

松鹤免疫与归气丹生物联合申报的ICG366 CAR-T细胞注射液获批临床，拟开发治疗成人复发/难治性CD7阳性急性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤；

普瑞康生物申报的人脐带间充质干细胞注射液获批临床，拟开发治疗类风湿关节炎。

期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。