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癫痫新药Azetukalne三期研究取得积极顶线结果
发布时间: 2026-03-13     来源: 新浪医药

3月9日,Xenon Pharmaceuticals公布其核心抗癫痫候选药物azetukalner的关键三期临床(X-Tole2)顶线结果。


Encukalner,又名XEN1101azetukalner,是一种在研小分子药物,可作为 KCNQ2/3 (Kv7.2/Kv7.3) 电压门控钾通道的选择性正变构调节剂。由于在局灶性癫痫治疗中展现出突破性疗效,数据大幅超出市场与分析师预期,公司当日股价暴涨超40%。Xenon同步宣布,计划于2026年第三季度向美国FDA提交该药的上市申请。


Xenon制药宣布Azetukalner在局灶性发作性癫痫的X-TOLE2三期研究中取得积极顶线数据


  • X-TOLE2研究在两个剂量组均达到主要终点,包括25mg剂量组每月局灶性发作(FOS)频率较基线的中位百分比变化(MPC)为-53.2%,而安慰剂组为-10.4%(p=0.000000000006)

  • X-TOLE2研究表现优于2b期X-TOLE研究,在X-TOLE2研究中,25mg剂量组的安慰剂校正后MPC为-42.7%,而在X-TOLE研究中,25mg剂量组的该数值为-34.6%

  • Azetukalner总体耐受性良好,其安全性与X-TOLE研究一致


X-TOLE2研究数据将在四月的美国神经病学学会(AAN)年会上以最新科学突破口头报告形式进行专题介绍。


Kv7通道激活剂领域,GSK与Valeant曾联合开发首款获批药物ezogabine,因存在视力损伤风险于2017年退市。Xenon于2018年将ezogabine纳入研发管线,通过分子优化与结构改造,最终成功研发出更安全、更高效的azetukalner。


同靶点的在研药物中,Biohaven制药的opakalim同为Kv7离子通道调节剂,正处于局灶性及全面性癫痫三期临床阶段。
 

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