根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料不完全统计，3 月 2 日-3 月 8 日，超 50 项 1 类创新药 IND 申请获批准/受理，涵盖 CAR-T/iNKT、siRNA/ASO、AAV 基因疗法、多抗、ADC、创新型降解剂等赛道，其中约 10 款为 CGT 疗法。

下面是获 IND 进展的代表性 CGT 疗法 

普瑞金靶向 BCMA 的嵌合抗原受体 T 细胞注射液（CAR-T）获批新适应症，拟用于治疗难治性狼疮肾炎，是继获批复发、难治性多发性骨髓瘤适应症后，向自身免疫性疾病领域拓展的重要进展。

该 CAR-T 嵌合高亲和力与高特异性的重链可变结构域，相关研究数据、生产工艺及质控体系均按国际化标准开发，拥有较高生产效率与更显著成本优势，且工艺和质控体系具备良好可重复性与稳定性。

博生吉靶向 CD7 的自体 CAR-T 细胞 PA3-17 注射液获 CDE 临床默示许可，拟开发治疗儿童和青少年复发/难治性 T 淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。此举标志着 PA3-17 注射液在成人适应症基础上，正式拓展至儿童和青少年高危患者群体。

PA3-17 采用非基因编辑自体 CD7-CAR-T 路径，成功破解 T 细胞疗法「自相残杀」行业难题。针对成人 R/R T-ALL/LBL，该疗法已进入关键 II 期临床试验，并被 CDE 纳入突破性治疗品种。I 期注册临床试验数据显示，客观缓解率（ORR）达 85%，MRD 阴性完全缓解率高达 95%，疗效与安全性表现优异。

基因启明异体通用现货型 iNKT 细胞注射液 GKL-006Allo 获 CDE 临床默示许可，拟开发治疗经标准治疗失败或不耐受的强直性脊柱炎。

此次获批标志着 GKL-006Allo 在非肿瘤领域的进一步探索。此前，公司旗下另一款 iNKT 细胞 GKL-006 注射液已在获批多项实体瘤适应症（包括晚期胰腺癌、肝细胞癌及术后预防高危复发），并已拓展至中重度银屑病。

血霁生物自主研发的巨核细胞注射液第二项 IND 申请获批准，拟定适应症为再生障碍性贫血（AA）所致血小板减少症，其首个适应症（肿瘤治疗所致血小板减少症）目前正处于 I 期临床阶段。

作为全球首个同种异体的巨核细胞注射液，其可以迅速实现血小板数量回升，以及实现更为长效的升板作用，同时还具备成本低、安全性高、无任何基因编辑和无明显副作用、无血栓风险的特点。 

德康明基 VG801 获批临床，拟开发治疗 ABCA4 双等位基因突变相关的视网膜营养不良。

公开资料显示，VG801 采用 AAV 载体 REVeRT（通过 mRNA 反式剪接重组）技术，解决了编码人类 ABCA4 的 DNA 序列（约 6.7 kb）过大而无法装入单一 AAV 载体的难题。

REVeRT 由两个 AAV 载体构成，每个载体分别携带 ABCA4 编码序列的一半，产生两种独立的 mRNA 前体，这些 mRNA 前体通过反式剪接形成完整的 mRNA，随后翻译成功能性蛋白。VG801 还利用了一种新型 vgAAV 衣壳，旨在实现广泛的视网膜转导。

健达九州 GA002 注射液的 IND 申请获受理。GA002 是一款采用 AAV 为递送载体的基因疗法药物，针对局灶性难治性癫痫，通过将抑制性受体选择性表达于病灶区靶细胞，旨在将难治性癫痫转变为药物可控状态。 

康哲生物 CMS-D008 注射液获批临床，拟开发治疗超重或肥胖。CMS-D008 是一款皮下注射的靶向抑制 INHBE 的 siRNA，可通过下调 INHBE 基因及其编码蛋白 Activin E 水平，降低脂肪代谢通路 Activin E-ALK7 的活化，有效减少脂质堆积。

未来，其可开发治疗超重/肥胖，腹型肥胖以及相关代谢性疾病。临床前研究提示，CMS-D008 高效持续抑制 INHBE 表达，肥胖动物模型中，在不影响肌肉的情况下，获得明显的减重减脂效果，且安全性良好；显示减脂不减肌、长期高质量减重的良好前景。 

海昶生物 WGI-0301 获 CDE 临床默示许可，拟定适应症为与纳武利尤单抗联合用于治疗晚期实体瘤（含肝癌和肾癌）。