Dyne Therapeutics日前宣布，其正在开展的1/2期临床试验DELIVER获得更多积极数据，该研究正在评估zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen）治疗适用于外显子51跳跃的杜氏肌营养不良（DMD）患者的疗效和安全性。Dyne公布的最新分析结果，评估了DELIVER研究中所有在基线随机分配接受z-rostudirsen治疗（任意剂量）且具有心脏磁共振成像和/或肺功能数据的参与者的心脏和肺功能表现。

结果显示：

与已发表自然病程数据中预计的下降趋势相比，通过用力肺活量预测百分比（FVC%p）评估的肺功能在24个月内较基线出现改善。

与已发表自然病程数据中预计的恶化趋势相比，反映心脏功能早期变化的环向应变（circumferential strain）在24个月内较基线出现改善。

在24个月时，反映心脏泵血能力的左心室射血分数也较基线有所改善，而自然病程数据显示通常会出现下降趋势。

Z-rostudirsen由磷酰二胺吗啉寡聚体（PMO）与能够结合转铁蛋白受体1（TfR1）的抗原结合片段（Fab）偶联构成。该疗法旨在促进肌肉组织和中枢神经系统（CNS）中接近全长的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的生成，从而带来功能改善。Z-rostudirsen已获得美国FDA授予的突破性疗法认定。