3月3日，FDA发布了一份题为《药品的新临床研究专营权（3年专营权）：问答》的指南草案，澄清药品申办者获得3年市场专营权的具体要求，旨在鼓励已获批药品的生命周期管理，涵盖新适应症、剂型、规格及给药方案的保护。

这份14页的指南草案以问答形式呈现，共包含18个问题。内容与业界熟知的要求并无差异，但在细节上反映了自1984年Hatch-Waxman法案通过以来42年间FDA监管经验和考量的演变，也体现出其对“老药新用”的促进。

指南草案明确指出，根据1984年法案，某些新药申请（NDA）或增补申请（sNDA）有资格获得3年市场专营权。在该专营权保护期内，FDA将不得批准针对同一药品的仿制药。获得此专营权的NDA或sNDA必须包含由申办者开展或资助的、对申请批准至关重要的新临床研究信息。

此次发布的指南草案在1994年法规定义的基础上，进一步阐释了哪些类型的后续药品申请和临床活动可使申办者获得3年临床研究专营权。

例如，指南草案指出，一项依赖于先前已获批药品数据的新药申请，只要其申请中包含新的临床研究，即有资格获得3年专营权。为证明NDA中包含新的临床研究，申办者必须提交资料证明以下三点：

所有临床研究对象必须为人类。

数据的首创性：研究结果此前未被 FDA 用于证明任何已获批药品的有效性，也未用于证明新人群的安全性。

非重复性原则：该研究并非简单重复 FDA 已经采信的、用于证明已获批药品安全性或有效性的既有研究结果。

又例如，如果一项临床研究被认定为“新临床研究”，即使临床时使用的是颗粒剂，待审批的NDA申请的是该药物的片剂剂型，且该片剂可被压碎并以类似于颗粒制剂的方式给药，那么，尽管剂型不同，该临床研究仍可能使该片剂获得3年专营权。这个例子是利用505(b)(2)路径的改良型新药企业可参考的。

此外，一项试验中的某个队列或治疗组可能被视为新的临床研究，即使FDA此前已依据同一项研究中的不同队列或治疗组的结果批准了某个药品。这为原研药企提供了更精细的“专利常青”路径。药企不再需要全新的大规模试验，通过针对特定亚组（如基因突变群体）的增补申请即可延长市场独占。

不符合新临床研究的情况包括：评估药代动力学和生物利用度的研究；针对不良事件进行的常规安全性监测；以及仅使用安慰剂的临床研究。

指南草案规定，3年专营权申请人必须提交以下材料，以充分证明其新临床研究的必要性：

一份所有相关已发表研究或可公开获取的临床研究报告的清单；

一份证明，确认其已进行了全面的科学文献检索；

一份解释，说明为何文献检索中发现的这些研究或报告不足以供FDA审评其产品。