Savara近日宣布，美国FDA已受理旗下疗法Molbreevi用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune PAP）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA日期为2026年8月22日。公司同时表示，计划在2026年第一季度末前，向欧洲药品管理局（EMA）及英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交该疗法的上市许可申请（MAA）。根据新闻稿，若顺利获批，Molbreevi有望成为美国和欧洲首个用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的药物。

自身免疫性肺泡蛋白沉积症是一种罕见肺部疾病，其特征为肺泡内表面活性物质异常积聚。该物质由蛋白质和脂质组成，正常情况下可维持肺泡结构稳定，并由肺泡巨噬细胞清除和降解。这一过程依赖粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的调控。在自身免疫性PAP患者体内，针对GM-CSF的自身抗体会中和其活性，使巨噬细胞无法有效清除表面活性物质，进而导致气体交换受损，患者常出现呼吸困难、咳嗽及疲劳等症状，并可能伴随发热、胸痛或咯血等表现，长期甚至可发展为肺纤维化或需要肺移植。Molbreevi是一种重组人GM-CSF，通过Savara专有用于大分子吸入给药的在研eFlow雾化系统递送，旨在恢复肺泡巨噬细胞功能，从疾病机制层面改善患者状况。该疗法此前已获得FDA快速通道资格、突破性疗法认定与孤儿药资格。